美国FDA批准新剂型药品Cystaran(半胱胺[cysteamine]眼溶液)0.44%为治疗胱氨酸贮积症 2012年10月4日，美国FDA批准Sigma-Tau公司的Cystaran（cysteamine）滴眼液用于治疗胱氨酸病患者的角膜胱氨酸结晶堆积。胱氨酸病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病。该公司曾表示Cystaran有望今年在美国上市，但价格尚未确定。Cystaran是一种半胱胺眼用制剂，是半胱氨酸的降解产物。2010年5月FDA接受了该药的申请并给予优先审评权 NIH的国家人类基因研究所临床主任William A. Gahl，M.D.，Ph.D 说：“这是对遭受胱氨酸贮积症儿童和成年的重要进展”“FDA批准这个药物代表国家眼科研究所，Eunice Kennedy Shriver国立儿童健康和人类发展研究所，美国国家人类基因组研究所和Sigma-Tau Pharmaceuticals公司之间的长期合作的一个高潮它也涉及来自胱氨酸贮积症宣传组—胱氨酸贮积症研究网络，胱氨酸贮积症基金会和胱氨酸贮积症研究基金会宝贵的合作。” Cystaran计划得到FDA的孤儿药补助金的部分支持。 关于胱氨酸贮积症 胱氨酸贮积症，在美国影响约300个儿童和年轻成年和世界范围2,000名个体，是一种罕见，遗传性溶酶体贮积病，特征为氨基酸，胱氨酸的异常积蓄，这个疾病引起胱氨酸结晶在机体各个器官建立，包括角膜，肾，肝，胰腺，肌肉，脑和白细胞。角膜胱氨酸积蓄可能导致眼并发症例如眯眼，外来物感觉，视力变化，角膜朦胧和畏光(即，对光敏感)。胱氨酸贮积症的其他并发症包括肌肉软弱，糖尿病，甲状腺机能低下，吞咽困难和佝偻病。 批准日期：10月2，2012；公司：Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc. CYSTARAN(半胱胺[cysteamine]眼溶液) 0.44% 美国初次批准：1994 作用机制 半胱胺的作用如同一个胱氨酸-耗竭剂，通过将胱氨酸转换为半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺混合二硫化物和减低角膜胱氨酸结晶积蓄。 适应症和用途 CYSTARAN是一种胱氨酸-耗竭剂适用于有胱氨酸贮积症患者中为治疗角膜胱氨酸结晶积蓄。 剂量和给药方法 每只眼一滴CYSTARAN，每醒着小时。 剂型和规格 无菌眼溶液含6.5mg/mL盐酸半胱胺 hydrochloride 等同于4.4mg/mL的半胱胺(0.44%)。 禁忌症 无。 警告和注意事项 缩小污染风险，不要碰滴头的任何表面。当不使用时保持瓶紧闭。 不良反应 最常见不良反应(发生率约10%或更大)对光敏感，发红，眼疼痛/刺激，头痛和视野缺损。 如何供应/贮存和处置 CYSTARAN(半胱胺眼溶液)0.44%在一个15mL，不透明，白色，低密度聚乙烯(LDPE)瓶中供应有一个15mm 白色，LDPE控制滴头尖和用白色，聚丙烯螺旋帽紧臂。 贮存：贮存在冰箱在-25°C至-15°C(-13°F至5°F)。用前约24小时解冻。解冻瓶贮存在2°C至25°C(36°F至77°F) 至1周。不要重新冻结。使用1周后遗弃。 患者咨询资料 1.瓶的贮存 1）应劝告患者将瓶在原始纸盒中贮存在低温冰箱。 2）每周，应从低温冰箱取出一个新瓶。 3）应劝告患者用前让瓶完全融解(约24小时)。 4）瓶完全解冻后，患者应记录在标签上的遗弃日期。遗弃日期是从瓶解冻后7天。 5）应劝告患者将解冻瓶贮存在2°C至25°C(36°F至77°F)至1周。解冻瓶不应再冻结。 6）在1周结束(7天)，患者应遗弃瓶。可能瓶内残留药物；但是，患者必须遗弃瓶因为药物在解冻后只稳定1周。 2 污染风险 应劝告患者瓶滴头尖不要碰眼睑或周围区域。不用时帽应保留在瓶上。 3 使用隐形眼镜 应劝告患者在用CYSTARAN前应取出隐形眼镜。在CYSTARAN给药后15分钟重新插入隐形眼镜。 4 只为眼科局部使用 应劝告患者CYSTARAN是只为眼科局部使用。 Cystaran Marketed by: SigmaTau Pharmaceuticals, Inc (Gaithersburg, MD) Indication: Sigma-Tau Pharmaceuticals announced the approval of Cystaran (cysteamine ophthalmic solution) 0.44%, which was developed in partnership with the National Institutes of Health and with the support of an Orphan Drug grant from the FDA. Cystaran is indicated for the treatment of corneal cysteine crystal accumulation in patients with cystinosis, and is the only approved ophthalmic treatment for this condition. The recommended dosage is 1 drop instilled in each eye every waking hour. Dosage Form: Sterile ophthalmic solution: 6.5 mg/mL cysteamine HCl。