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2013年2月8日美国食品和药品监督管理局(FDA)批准Pomalyst(pomalidomide)治疗有多发性骨髓瘤患者其疾病在用其他癌症药物治疗后进展。
多发性骨髓瘤是一种血癌形式主要影响老年成年人和来自骨髓浆细胞。按照美国国家癌症研究所，每年约21,700 美国人被诊断有多发性骨髓瘤和10,710人死于此病。
Pomalyst 是药丸调节机体免疫系统破坏癌细胞和抑制其生长。意向为曾接受至少两种既往治疗患者，包括来那度胺[lenalidomid]和硼替佐米[bortezomib]，和其病对治疗不反应和末次治疗60天内进展(复发和难治)。
FDA药物评价和研究中心的血液学和肿瘤产品室主任Richard Pazdur，M.D.说：“Pomalyst是免疫调节剂类的第三个药物，包括来那度胺和沙利度胺[thalidomide]，和去年批准的第二个治疗多发性骨髓瘤药物。”“对多发性骨髓瘤治疗是调整以符合个体患者需要，和今天的批准为已对其他药物不反应患者提供另一个治疗选择。”
2012年7月，FDA批准Kyprolis(carfilzomib)治疗多发性骨髓瘤。Pomalyst与Kyprolis相似正在监督管理局加速程序下被批准，这提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确认药物临床获益和安全使用.治疗还被赋予孤儿药物指定因为意向治疗罕见疾病或情况。.
在一项221例有复发或难治多发性骨髓瘤患者的临床试验评价Pomalyst的安全性和有效性。试验被设计成测定治疗后癌症完全地或部分地消失的患者数(客观反应率，或ORR)。患者被随机赋予接受单独Pomalyst或Pomalyst与低剂量地塞米松[dexamethasone]，一种皮质激素。
结果显示7.4 %用单独Pomalyst治疗患者实现ORR.。这些患者尚未达到中位反应时间。用Pomalyst加低剂量地塞米松治疗患者，29.2 %实现ORR与7.4-个月中位反应时间。
Pomalyst带有黑框警告提醒患者和卫生保健专业人员妊娠妇女不应使用此药因为可能致危及生命的严重出生缺陷，和此药可引起血液凝块.
因为Pomalyst的胚胎胎儿风险，只能通过Pomalyst风险评估和减灾战略(REMS)程序得到药物。必须经过认证与REMS计划Pomalyst通过纳入和完成REMS要求。患者必须签署患者-医生同意书和遵守REMS要求。尤其是，女性患者未妊娠但可能成为妊娠必须遵守妊娠检验和避孕要求，和男性必须遵守避孕要求。药房必须按Pomalyst REMS计划认证，必须至分发至被授权接受药物的患者和必须遵守REMS要求。来那度胺和沙利度胺有相似的REMS。
常见副作用包括中性粒细胞减少，疲乏和虚弱，贫血，便秘，腹泻，血小板减少，上呼吸道感染，背痛和发热。
Pomalyst，来那度胺和沙利度胺由总部位于新泽西Summit Celgene上市。Kyprolis由总部加州南旧金山Onyx Pharmaceuticals上市。.
POMALYST的完整处方资料
POMALYST® (pomalidomide)胶囊，为口服使用。
美国初次批准：2013
适应证和用途
POMALYST是一种沙利度胺类似物适用为有多发性骨髓瘤患者曾接受至少两种既往治疗包括来那度胺[lenalidomide]和硼替佐米[bortezomib]和已证实疾病进展或末次治疗完成60天内。批准是根据反应率。尚未证明临床获益，例如改善活存或症状。
剂量和给药方法
重复28天疗程在第1-21天每天口服4 mg直至疾病进展。
剂型和规格
胶囊：1 mg，2 mg，3 mg和4 mg (3)
禁忌证
妊娠 (4)
警告和注意事项
（1）血液学毒性：中性粒细胞减少是最常报道3/4级不良事件。监视患者血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少(5.4)。
不良反应
最常见不良反应(≥30%)包括疲乏和虚弱，中性粒细胞减少，贫血，便秘，恶心，腹泻，呼吸困难，上呼吸道感染，背痛和发热 (6.1).
为报告怀疑不良反应，联系Celgene Corporation电话1-888-423-5436或FDA电话1-800-332-1088或www.fda.gov/medwatch.
在特殊人群中使用
（1）哺乳母亲：终止药物或哺乳考虑药物对母亲的重要性。(8.3)
（2）有血清肌酐 >3.0 mg/dL患者中避免POMALYST。(8.7).
一般描述
POMALYST是一种免疫调节抗肿瘤药。化学名是 (RS)-4-Amino-2-(2,6-dioxo-piperidin-3-yl)-isoindoline-1,3dione和结构式如下：
Pomalidomide的经验式为C13H11N3O4和克分子量为273.24.
作用机制
Pomalidomide，一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性.免疫调节剂。在体外细胞学试验，pomalidomide 抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，pomalidomide 抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺-敏感和来那度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。Pomalidomide增强T细胞-和天然杀伤(NK)细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成(如，TNF-α和IL-6)。在小鼠肿瘤模型和和体外脐带模型中Pomalidomide 显示抗血管生成活性。
临床研究
多发性骨髓瘤
试验1是一项2期，多中心，随机化开放研究在有复发多发性骨髓瘤患者中患者对其末次骨髓瘤治疗难治和已接收来那度胺和硼替佐米。如患者对至少1种既往方案实现至少稳定疾病至少1个疗程治疗和然后发生进展疾病，被认为复发患者。如患者经受疾病进展或其末次治疗60天内被认为难治患者。总共221例患者被随机化接受单独Pomalyst或POMALYST与低剂量地塞米松。在试验1中，POMALYST 4 mg，每天1次28天的共21天，直至进展，被单独评价安全性和疗效和与低剂量地塞米松联用(对75岁或以下患者每天40 mg只在每28-天疗程的第1，8，15和22天给药，或对大于75岁患者每天20mg只在每28天疗程的第1，8，15和22天给药)。疾病进展时在单独Pomalyst组患者被允许加低剂量地塞米松。
表5总结了在研究试验1患者的基线和疾病特征。在研究组间基线人口统计指标和疾病特征被平衡和有可比性。
表6总结了根据独立评论评审委员会评估研究1治疗组总反应率(ORR)和反应时间(DOR)。根据既往抗骨髓瘤治疗类型总反应率无差别。
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