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Gamifant(emapalumab-lzsg Injection)

[2018-11-21]

近日，美国食品和药物管理局今天批准了Gamifant(emapalumab)用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的儿童(新生儿及以上)和成年患者，这些患者患有难治性、复发性或进行性疾病或不耐受症 ...

[2018-10-23]

2013年11月29日，第一三共（DaiichiSankyo）宣布，该罕见病用药Biopten Granules 10%，25%（sapropterin hydrochloride，盐酸沙丙蝶呤）于8月20日在日本获得批准上市。ビオプテン顆粒２．５％／ビオプ ...

[2018-09-02]

近日，美国FDA加速批准Amicus Therapeutics公司的Galafold（migalastat）123mg硬胶囊用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病成人患者，这意味着Galafold成为美国15年来首个治疗法布里 ...

[2018-08-28]

近日，美国FDA批准其新药Crysvita(burosumab)，成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症(XLH)的药物。XLH是一种罕见的遗传性软骨病，会造成血液中磷含量低，导致儿童和青少年的骨骼生长和 ...

[2018-05-27]

近日，欧盟批准Crysvita用于患有罕见的慢性进行性肌肉骨骼疾病X连锁低磷酸盐血症的儿童。在儿童中，这种情况会引起骨骼疾病，导致下肢畸形和身高下降。传统的治疗方法包括每天多剂量的磷酸盐和活性维生 ...

[2018-05-17]

近日，Brineura（cerliponase alfa）是一种作为一种特定形式Batten病的治疗方法。Brineura是第一个通过批准的治疗方案，针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)，以缓解3岁及以上呈现症状儿科患者 ...

[2018-05-11]

新型罕见病药Kanuma(sebelipase alfa)-获欧盟批准的首款用于LAL-D患者的治疗药物性溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)是一种遗传的代谢性疾病，此类疾病的发病率低，但是损害大，会引起多器官损伤及死亡， ...

[2018-03-08]

部份中文α-艾杜糖醛酸酶处方资料（仅供参考）英文名：ALDURAZYME (laronidase Solution for intravenous infusion) 中文名：α-艾杜糖醛酸酶注射浓缩液生产商：健赞公司药品简介ALDURAZYME(α-艾杜糖醛酸酶[la ...

[2018-03-08]

英文药名：Aldurazyme(laronidase solution for infusion) 中文药名：拉罗尼酶注射溶液（别名：α-艾杜糖醛酸酶注射液）生产厂家：健赞公司药品介绍拉罗尼酶（Aldurazyme）用于治疗粘多糖贮积症―静脉注射； ...

[2018-01-30]

近日，美国FDA批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗VII型粘多糖贮积症（MPS VII）。这也是首款获美国FDA批准的新药，用于治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。M ...

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