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您输入的关键词是RNA，一共从33550个结果中搜到66个结果

LUXTURNA(voretigene neparvovec-rzyl intraocular suspension)

[2018-11-24]

近日，Spark Therapeutics公司的新型基因疗法LuxtuRNA（voretigene neparvovec-rzyl）获美国FDA批用于治疗罹患一种遗传性视力丧失的儿童与成人患者，这种视力丧失可导致失明。LuxtuRNA是美国批准的首个 ...

[2018-11-24]

首个基因疗法：LuxtuRNA（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。 ...

[2018-10-10]

Onpattro(Patisiran Lipid Complex Injection)—成为首款治疗用于家族性淀粉样多发性神经病变的新药。 2018年10月3日，Alnylam制药宣布，全球首款RNAi药物Onpattro（patisiran）脂质复合注射剂在德 ...

[2018-10-07]

近日，由美国食品和药物管理局（FDA）批准TEGSEDI(inotersen injection) ，TEGSEDI是第一个也是唯一一个皮下RNA靶向治疗药物，为患者提供治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病的有效方法。批准日期：2018年 ...

[2018-09-29]

近日，美国FDA批准了其JORNAY PM（曾用名HLD200）用于治疗6岁以上儿童的ADHD（注意力缺陷多动障碍）。JoRNAy PM是一种新配方的哌甲酯，设计在晚间服用，用以改善第二天早起后严重的ADHD症状，其作用效果可 ...

[2018-09-29]

2018年8月10日，美国FDA批准新型缓释胶囊JORNAY PM（Methylphenidate），一种新的哌醋甲酯制剂，用于治疗6岁及以上患者的注意力缺陷障碍（ADHD或ADD）。 JORNAY PM（以前称为HLD200）设计用于在睡觉前 ...

[2018-09-16]

—首个RNAi治疗药ONPATTRO（patisiran）被欧盟批准用于治疗1期或2期多发性神经病变的遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性（hATTR淀粉样变性）。 2018年9月3日，欧盟委员会（EC）已授予ONPATT ...

[2018-08-18]

近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准NocduRNA（desmopressin acetate 醋酸去氨加压素）舌下含片，用于每晚至少醒来2次的成人患者治疗因夜间多尿引起的夜尿症。该药是获美国FDA批准治疗夜尿症的首个舌 ...

[2018-08-18]

2018年06月22日，辉凌制药（Ferring Pharma）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准NocduRNA（DESMOPRESSIN ACETATE,醋酸去氨加压素）舌下含片，用于每晚至少醒来2次的成人患者治疗因夜间多尿引起的 ...

[2018-03-09]

遗传性视网膜疾病是一类临床上危害最严重的眼科遗传性致盲疾病，主要由基因突变导致，但在此之前尚无有效的用于治疗该类疾病的药物。12月20日，美国FDA批准Spark Therapeutics的创新基因疗法LuxtuRNA(V ...

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