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新药Zolgensma获FDA优先许可申请，根治脊髓性肌萎缩症

[2018-12-19]

日前，诺华公司宣布，FDA接受了该公司为Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xxxx）递交的生物制剂许可申请（BLA），并且授予其优先审评资格。Zolgensma是一种治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因替代疗法，旨 ...

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