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您输入的关键词是voretigeneneparvovec，一共从33550个结果中搜到3个结果

首款基因疗法Luxturna获FDA批准上市，治疗儿童和成人遗传性视网膜病变

[2018-03-09]

遗传性视网膜疾病是一类临床上危害最严重的眼科遗传性致盲疾病，主要由基因突变导致，但在此之前尚无有效的用于治疗该类疾病的药物。12月20日，美国FDA批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna(V ...

[2018-01-03]

新型基因治疗药物Luxturna，获FDA批准用于治疗儿童和成人患者IRD（遗传性视网膜疾病）是一种由220多种不同基因之一就可引起的一系列罕见致盲病症，大多数发病于儿童或者青少年，目前，还没有任何有效的医 ...

[2017-12-22]

基因治疗Luxturna是在美国被批准的第一个基因治疗靶向一种通过在一种特殊基因所致突变疾病。2017年12月19日,美国食品和药品监管局今天批准基因治疗Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)，一种新基因治疗 ...

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