——接受FDA批准的第二个突破性治疗药物
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm374761.htm
2013年11月13日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Imbruvica(ibrutinib)治疗患者有套细胞淋巴瘤(MCL)，一种罕见和侵袭型血癌。
MCL是非霍奇金淋巴瘤一种罕见型式和在美国所有非霍奇金淋巴瘤病例约6%。在MCL被诊断时，通常已播散至淋巴结，骨髓和其他器官。
Imbruvica是意向对已接受至少一种既往治疗有MCL患者。其作用通过抑制癌症繁殖和播散所需的酶。Imbruvica是第三被批准治疗MCL的药物。万珂[Velcade硼替佐米](2006)和雷利米得[Revlimid] (2013)也曾被批准治疗此疾病。
FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤室主任Richard Pazdur，M.D.说：“Imbruvica的批准证明FDA为罕见疾病患者提供治疗的承诺，”“监管局与公司合作加快药物的发展，审查和批准，反映了对突破性治疗指定程序的承诺。”
Imbruvica是接受FDA批准的第二个突破性治疗指定药物。2012年7月通过的食品和药品管理安全性和创新法，给予FDA能力在承办单位要求下如果初步的临床证据表明药物对严重或危及生命疾病患者超过可得到治疗实质性改进时FDA可能提供指定某个药物为突破性治疗。
在监管局加速批准程序下加速批准Imbruvica，该程序允许FDA根据临床资料显示药物对一个替代性终点合理地预测对患者临床获益影响时批准某个治疗严重疾病药物加速批准当公司进行确证性临床试验时提供患者更早得到有前途新药。FDA还授权Imbruvica优先审评和孤儿产品指定因为药物分别显示在治疗严重情况中安全性或有效性潜能和意向治疗罕见疾病。
Imbruvica对MCL的加速批准是根据一项研究其中111例参加者每天给予Imbruvica直至其疾病进展或副作用成为不能耐受。结果显示接近66%参加者治疗后其癌周数或消失(总体缓解率)。尚未确定对生存或疾病相关症状的改善。
在接受Imbruvica参加者中报道的最常见副作用是血小板减少，腹泻，中性粒细胞减少，贫血，疲乏，肌肉骨骼痛，水肿，上呼吸道感染，恶心，瘀伤，呼吸困难，便秘，皮疹，腹痛，呕吐，和食欲减低。其他临床上有意义副作用包括出血，感染，肾问题和其他类型癌症的发生。
Imbruvica是由总部在加州桑尼维尔，Pharmacyclics和Raritan，总部在新泽西的Janssen Biotech合作上市。