神经节苷脂（gangliosides）是含唾液酸的一类膜糖脂的总称，是正常细胞膜的组成成分，在各类组织中广泛存在，但以哺乳类动物中枢神经系统中含量最为丰富，以脑灰质浓度最高。其分子由疏水的神经酰胺和亲水的含唾液酸的寡糖链组成，含有单个唾液酸和4个糖基的为GM1。国产的单唾液酸四己糖神经节苷脂（GM1）钠注射液（申捷）于2004年底首次上市，为脊髓损伤和颅脑损伤患者提供了有效的治疗药物。
神经节苷脂的作用机制
神经节苷脂的主要功能是维持细胞膜电负性，影响细胞跨膜信号，易于与细胞外信息发生相互作用，并启动膜脂质基团的翻译和表达。它通过以下机制发挥生物学作用。（1）保护细胞膜Na+-K+-ATP酶和Ca2+-ATP酶活性，稳定细胞膜结构和功能。（2）阻止Ca2+内流，降低自由基浓度，防止膜脂质水解，抑制磷脂酶和磷脂酶C的活性。（3）降低兴奋性氨基酸（EAA）的神经毒性，并且神经节苷脂只对过度兴奋的EAA受体有抑制作用，而不影响正常EAA的神经功能。（4）加强神经营养因子对神经细胞的作用，促进神经再生和恢复，减少病灶周围神经细胞死亡，促进神经再生。（5）本身具有神经营养作用，可挽救去除营养物质的神经细胞。
国外对神经节苷脂的临床研究
Lenzi等报道了一项纳入792例早期卒中患者的随机、双盲、安慰剂对照的大型临床试验。治疗组患者卒中时间窗在5h之内，先给予神经节苷脂 200 mg，12h之后再给予100 mg；第2～10天静脉注射神经节苷脂 100 mg/d，第11～21天，肌注100 mg/d。治疗结束后4个月随访观察，治疗组较安慰剂组加拿大神经功能评分（CNS）有所提高（P=0.06）；卒中时间窗在4h以内的患者CNS评分提高0.41（P=0.016），差异有统计学意义。
Argentino等报道，对卒中时间窗在12h以内的急性缺血性卒中患者进行的一项多中心、随机大型临床研究中，502例患者被随机分为两组。治疗组249例患者，其中121例采用神经节苷脂治疗，128例采用神经节苷脂加血液稀释治疗。均静脉注射神经节苷脂 100mg/d，连续15d。安慰剂组253例，其中130例采用安慰剂治疗，123例采用安慰剂加血液稀释治疗，方法同治疗组。疗效分析表明，治疗组在用药10d后的神经改善状况明显优于安慰剂组。
Papo等报道了一项随机、双盲、安慰剂对照实验，119例蛛网膜下腔出血伴意识障碍患者被分为两组。治疗组60例，静脉注射给予神经节苷脂，第1天500 mg，第2天300 mg，第3天200mg，第4～7天100 mg/d；安慰剂组59例，接受生理盐水注射，剂量同治疗组。采用格拉斯哥昏迷分度评分（GCS）对结果进行分析，治疗组患者昏迷程度的改善显著优于安慰剂组，并且在治疗结束2～3周改善更为明显，P值分别为0.04和0.02。
Geisler等收集了1992-1998年神经节苷脂治疗急性脊髓损伤的临床试验，共纳入760例，其中45例在1年内死亡，32例颈部脊髓损伤者得到恢复，但胸部脊髓损伤者中仅31例得到恢复。
Schneider等共纳入帕金森病患者10例，先接受神经节苷脂 1000mg静脉灌注；然后皮下注射200 mg/d，连续18周。结果表明在治疗4～8周后，大部分患者的症状有改善。
国内对神经节苷脂的临床研究
宣武医院神经内科郭冬梅等将急性脑血栓形成患者41例，随机分为治疗组21例和对照组20例。两组患者均给予以血栓通及脑复康，同时口服抗血小板药，连续用药15d；治疗组在此基础上每日加用80～100 mg的神经节苷脂。结果治疗组疗效显著优于对照组（P＜0.01），日常生活能力也明显优于对照组（P＜0.01）。
王利群等将急性脑出血患者随机分为两组，治疗组40例，每日静脉滴注神经节苷脂 40～60mg，连续15d；对照组46例，给予胞磷胆碱治疗。结果两组相比，15天后、2个月后NDS及ABL评分差异均有统计学意义（P＜0.01）。
魏晓捷等将重型颅脑损伤病例69例，分为治疗组30例和对照组29例，患者入院后均给予常规脱水、止血、抗感染、激素给药治疗。治疗组在常规治疗的基础上，每日静脉滴注神经节苷脂 100 mg。结果治疗组颅内高压持续时间平均9.5d，对照组13.9d（P＜0.05）。
赵珩等将97例老年急性缺血性脑卒中患者随机分为治疗组49例和对照组48例，两组患者均在发病48h内就诊。每日静脉滴注400 mg血塞通和500 mg胞磷胆碱，连续用药21d；治疗组患者除上述治疗外，同时给予神经节苷脂治疗，首剂静脉滴注200 mg，从第2天起，每日静脉滴注100 mg。结果治疗组Frithz.Wenner评分及Barthellndex评分均高于对照组（P＜001）。
王利军等将62例弥漫性轴索损伤患者随机分为治疗组31例和对照组31例。对照组采用脱水、冬眠低温、高压氧及针灸、理疗等神经康复治疗，治疗组在此基础上加入神经节苷脂 100 mg/d，连续10d，后改为20 mg/d，维持10d，随访6个月。结果治疗组死亡率9.7%，昏迷时间30.4d；对照组死亡率16.1%，昏迷时间56.7d，差异有统计学意义（P＜001）。
杨礼庆等将50例急性脊髓损伤患者随机分为治疗组26例和对照组24例。治疗组在常规治疗基础上每日静脉给予神经节苷脂 100mg，首剂于损伤后72h内给予，维持10d，再改用每日静注40mg，维持10d。随访3～13个月，平均随访11个月。结果治疗组恢复率为62.5%，对照组为28.57%（P＜0.05）。
有人对“申捷”注射液与阿根廷生产的神经节苷脂注射液“施捷因”进行了治疗急性脑梗死的有效性和安全性的多中心、双盲、随机对照临床研究。结果如下：应用神经节苷脂治疗急性脑梗死，符合方案病例共137例，其中试验组67例，对照组70例。两组治疗1周后，NIHSS评分（神经功能缺损程度评分）和BI指数评分（Barthel指数，日常生活活动评分）组内前后比较差异均有统计学意义（P＜0.05）。结果表明，神经节苷脂治疗急性脑梗死1周即具有显著疗效，神经节苷脂对急性脑梗死疗效显著；但两组前后差值和NIHSS评分及BI指数评分变化率，组间比较差异无统计学意义（P＞0.05），说明国产神经节苷脂注射液和进口同类产品具有相同的疗效。
试验组在整个试验过程中没有发生明显不良反应，对照组总的不良反应发生率为2.78%，两组比较差异无统计学意义（P＞0.05）。