英文药名：FABRAZYME(Agalsidase Beta (Genetical Recombination))

中文药名：重组人α-半乳糖苷酶注射液

生产厂家：赛诺菲有限公司

ファブラザイム点滴静注用5mg／ファブラザイム点滴静注用35mg

药物分类名称
基因重组法布里病的抗体
商標名
FABRAZYME
一般的名称
アガルシダーゼ　ベータ（遺伝子組換え）
Agalsidase Beta (Genetical Recombination)
化学名（本質）
通过表达来源于人成纤维细胞mRNA的人α-半乳糖苷酶A cDNA，得到在中国仓鼠卵巢细胞中产生的由398个氨基酸残基（C2029H3080N544O587S27;分子量：45,351.21）组成的相同糖蛋白（分子量：45,351.21） 约51000）作为一个子单元
操作注意事项
不要使用超过外包装上规定的有效期限的配方。 溶解和稀释后应及时使用。 如果您需要保存，请在2-8°C储存，并在24小时内使用。
药效药理
该药物是糖脂溶酶体水解酶（特别是GL-3）中的α-半乳糖苷酶A的重组制剂，主要积累在法布瑞病的内皮细胞和薄壁细胞中。
作为α-半乳糖苷酶敲除小鼠的静脉内给药的结果，在肝脏，肾脏，脾脏，心脏，皮肤组织和血浆中观察到GL-3的显着降低。
适应病症
法布里病
用法与用量
作为琼脂糖酶β（遗传重组），通常每隔一周静脉注射1mg / kg体重。
临床结果
1.在国内和国外，由（20周）管理，尿常规，肾，心脏和糖脂globotriaosylceramide法布里病患者的血浆双周11倍积累和皮肤组织（GL-3）观察到去除。此外，观察到疼痛评估（麦吉尔简单的表），QOL评价（SF-36）甚至提高的趋势，如表中所示的下方，肾，皮肤，心脏去除GL-3中观察到（表2）。
2.在开门持续试验阶段III双盲对照研究国内外，在肾和皮肤的各种细胞中观察到GL-3去除效果通过连续施用长达54个月每隔一周1.0毫克/公斤。此外，通过肾小球滤过率和血清肌酸酐所评估维持在长期给药改善甚至QOL评价中观察到（SF-36），疼痛评估（麦吉尔简单的表）和肾功能。血浆GL-3的值立即变得成功。
3.在第四阶段，双盲比较留学，通过连续给药多达每隔一周35个月1.0毫克/千克，肾功能障碍在脑血管疾病的发展引起的法布里病，心功能不全，临床进展观察到抑制。特别是在施用，血清肌酐，患者的低蛋白/肌酸酐比尿的开始，估算的肾小球过滤速度是高患者7抑制临床进展的效果更加明显）。
4. IgG抗体阿加糖酶β（重组）中的溶液在法布里患者13例海外（79％）表达出11箱子国内（85％）和受试患者121箱子出95例临床试验。抗体法布里患者名患者在日本所表达（64％）95例出83例外地患者（87％）11为3个月开始给药的内观察到。期间的54-60个月的给药期海外，这是在下面减少检测极限到小于1/4相比IgG抗体滴度在超过50周％的患者的峰值，或放射免疫沉淀（RIP）方法的时间。应该指出，没有观察到过敏性休克，没有报告，由于生产IgG抗体的效果减弱。
5.在国内临床试验中，给药前1小时口服羟嗪，对乙酰氨基酚，布洛芬等作为术前给药。输液相关的反应，扑尔敏，布洛芬，进行氢化可的松的管理。
6.输注有关的反应是也是在开门持续试验阶段III双盲对照研究国外的一个主要副作用，患者表达的数量与所述给药期减少。
7.在海外，由于该药物的IgE阳性或皮肤阳性检测而停止服用药物的患者停止服用，但是此后恢复服用的患者已经报道。重新给药，剂量为0.5毫克/千克，于开始输注速率为前30分钟在0.01毫克/分（0.6毫克/小时），然后升高逐渐剂量率同时观察患者的状态，如果能耐受更好，给药方法返回到正常剂量（1毫克/千克），它已被成功地重新施用。
8.在国内上市后临床试验中，6例​​心脏法布里病患者每隔1周给予1 mg / kg，共156周​​。初级端隔壁厚度心室中的项目，左心室和左心室心肌质量结果后壁厚于下表（表3）所示。
次要终点等离子体GL-3浓度是最小的[点估计均方（95％置信区间）为4.98（4.24〜5.73）μg/ mL的基线，比给药后156周4.17（3.42这是〜4.91）μg/ mL的。
包装规格
静脉输注
3.5毫克：1瓶

5毫克：1瓶

制造业销售
赛诺菲有限公司
提示：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资金料为准。
完整说明书附件：http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/3959409D1029_2_01/