近日，Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射剂获美国FDA的标准批准。Palynziq是一个PKU的新治疗，为成年有PKU患者有未控制的血苯基丙按酸[苯基丙氨酸]浓度用当前治疗.
批准日期：2018年5月24日 公司：BioMarin Pharmaceutica
PALYNZIQ (pegvaliase-pqpz)注射液，为皮下使用
美国初次批准: 2018
作用机制
Pegvaliase-pqpz是一种PEG化的苯基丙氨酸氨裂解酶(PAL)转换苯基丙氨酸至氨和反式桂皮酸。它取代缺乏的苯基丙氨酸羟化酶(PAH)酶活性在患者有苯基丙胺酸苯基丙胺酸尿(PKU)和减低血苯基丙氨酸浓度。
适应证和用途
Palynziq是一种苯基丙氨酸[phenylalanine]-代谢酶适用减低血苯基丙氨酸浓度在成年患者有苯基丙氨酸尿患者有未控制的血苯基丙氨酸浓度大于600µmol/L用存在处理。
剂量和给药方法
剂量
● 治疗开始前得到基线血苯基丙氨酸浓度。
● 推荐的初始剂量为2.5mg皮下每周一次共4周。
● 滴定调整剂量在逐步方式历时至少5周根据耐受性实现一个剂量20mg皮下地每天一次。对滴定调整方案见完整处方资料。
● 评估患者耐受性，血苯基丙氨酸浓度，和膳食蛋白和苯基丙氨酸摄取至始至终治疗。
● 考虑增加剂量至最大40mg皮下地每天一次在患者曽被用20mg每天1次连续地共至少24周和患者未曽实现或一个20%减低在血苯基丙氨酸浓度从治疗前基线或一个血苯基丙氨酸浓度低于或等于600µmol/L。
● 终止Palynziq在患者没有实现至少一个20%减低在血苯基丙氨酸浓度从治疗前基线或一个血 苯基丙氨酸浓度低于或等于600µmol/L连续治疗的16周后与最大剂量40mg每天1次。
● 减低剂量和/或修饰膳食蛋白和苯基丙氨酸摄取，如需要时，以维持血苯基丙氨酸浓度一个临床上可接受的范围和高于30µmol/L。血苯基丙氨酸监视和膳食。
● 得到血苯基丙氨酸浓度每4周直至一个维持剂量被确定。
● 一个维持剂量被确定后，定期地监视血苯基丙氨酸浓度。
●与患者商讨监视膳食蛋白和苯基丙氨酸摄取，和由卫生保健提供者指导调整。ytheir卫生保健提供者.预先药物。
● 考虑预先药物对超敏性反应.给药指导。
●。如对单次剂量需要一个以上注射旋转注射部位。
剂型和规格
注射液: 2.5mg/0.5mL，10mg/0.5mL,和20mg/mL在一个单次-剂量预装注射器.
禁忌证
无。
警告和注意事项
超敏性反应，除了过敏反应: 处理应被根据反应的严重程度，复发，和临床判断，和可能包括剂量调整，短暂中断药物，或用抗组织胺，解热药，和/或皮质激素治疗。
不良反应
最常见不良反应(在任一治疗相至少20%)为: 注射部位反应，关节痛，超敏性反应，头痛，普遍性皮肤反应持续至少14天，瘙痒，恶心，腹痛，口咽痛，呕吐，咳嗽，腹泻，和疲乏.
药物相互作用
Palynziq对其他PEG化产品的影响。监视对超敏性反应，包括过敏反应，与同时治疗。
在特殊人群中使用
妊娠: 可能致胎儿危害。
包装供应/贮存和处置
供应
Palynziq (pegvaliase-pqpz)注射液被供应作为一个无防腐剂，无菌，透明至略微不透明，无色至浅黄色溶液。所有剂量强度的Palynziq被供应在一个1mL玻璃注射器与一个26号，0.5英寸针头。
每纸盒含1或10碟有单次-剂量预装注射器(s)，处方资料，用药指南，和使用指导。可得到以下包装规格。
pegvaliase-pqpz 2.5mg/0.5ml  1 注射器/纸盒  NDC 68135-058-90
pegvaliase-pqpz 10mg/0.5ml   1 注射器/纸盒  NDC 68135-056-20
pegvaliase-pqpz 20mg/ml        1 注射器/纸盒  NDC 68135-673-40
                                           10 注射器/纸盒 NDC 68135-073-45
贮存和处置
● 贮存在冰箱在36°F至46°F (2°C至8°C)在它的原始纸盒避光保护。
● 不要冻结或摇晃。
● 对患者: 如需要时，贮存Palynziq在原始纸盒在室温68°F至77°F间(20°C至25°C)共至30天。在纸盒上记录从冰箱取出日期。一旦贮存在室温，不要将产品返回至冰箱。 
●贮存在室温共30天后储藏寿命过期，天，或产品纸盒上失效日期，看谁更早。