2016年5月3日，由Santhera制药公司研发的Raxone（艾地苯醌）获欧洲批准上市，用于未同时服用糖皮质激素杜氏肌营养不良症（DMD）及永久性眼睛失眠患者治疗的新药。
包装规格
150mgx180粒/瓶
生产厂家：Santhera Pharmaceuticals GmbH
Raxone 150mg film-coated tablets
Stoffgruppe：67 Ophthalmika
Wirkstoff：Idebenon
Fertigarzneimittel：Raxone®
Hersteller：Santhera Pharmaceuticals
Markteinführung (D)：10/2015
Darreichungsform：150mg Filmtabletten
Indikationen
Raxone ist zugelassen zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON).
Wirkmechanismus
Idebenon ist ein synthetisches Analogon des Coenzyms Q. Das Antioxidans kann vermutlich Elektronen direkt auf den mitochondrialen Atmungsketten-Komplex III übertragen, wodurch der bei Patienten mit LHON defekte Komplex I umgangen wird. Dadurch kann Idebenon womöglich lebensfähige, aber inaktive retinale Ganglienzellen reaktivieren, was die Sehkraft der Betroffenen verbessert. Wie erfolgreich die Therapie ist, hängt dabei unter anderem davon ab, wie viel Zeit seit Einsetzen der Symptome verstrichen ist und wie viele Zellen bereits betroffen sind.
Anwendungsweise und -hinweise
Patienten sollen dreimal täglich 300 mg, also zwei Filmtabletten à 150 mg Idebenon im Ganzen schlucken. Die Tabletten dürfen nicht zerteilt oder zerkaut werden. Die Einnahme soll zu den Mahlzeiten erfolgen, da das die Bioverfügbarkeit von Idebenon um das Fünf- bis Siebenfache erhöht.
wichtige Wechselwirkungen
Wechselwirkungen von Idebenon mit anderen Mitteln wurden nicht untersucht, der Wirkstoff ist jedoch weder ein Inhibitor noch ein Induktor wichtiger Cytochrom-P-450-Enzyme. Möglicherweise hemmt Idebenon das P-Glykoprotein, was zu Interaktionen mit Substraten dieses Transportproteins, beispielsweise Dabigatran und Digoxin, führen kann.
Nebenwirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen in Studien zu Idebenon waren leichte bis mittelschwere Diarrhö, Nasopharyngitis, Husten und Rückenschmerzen. Durch die Einnahme von Idebenon kann es zu einer sogenannten Chromurie kommen, also einer rötlich-braunen Verfärbung des Urins. Dies ist an sich ein harmloser Effekt, kann aber unter Umständen verschleiern, wenn sich aufgrund anderer Ursachen Blut im Urin befindet.
Kontraindikationen und Vorsichtsmaßnahmen
Die Behandlung von Patienten mit Leber- oder Nierenfunktionsstörung ist nicht untersucht und sollte deshalb mit Vorsicht erfolgen.
Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.
Studien
Klinische Sicherheit und Wirksamkeit von Idebenon wurden in der doppelblinden, randomisierten RHODOS-Studie an 85 LHON-Patienten untersucht. Die Teilnehmer im Alter zwischen 14 und 66 Jahren litten zu Beginn der Untersuchung seit maximal fünf Jahren an Symptomen der Erkrankung. Sie erhielten über sechs Monate täglich entweder 900 mg Idebenon oder Placebo, wobei das Verum in drei Dosen pro Tag zusammen mit den Mahlzeiten verabreicht wurde.
Die Veränderung der Sehkraft wurde mittels standardisierter Buchstabentafeln gemessen. Am Ende des Studienzeitraums konnten mit Idebenon behandelte Patienten durchschnittlich drei bis sechs Buchstaben mehr lesen als Teilnehmer im Placebo-Arm. Darüber hinaus waren einige Patienten, die zu Beginn gar keine Buchstaben mehr erkennen konnten, nach der Behandlung mit Idebenon in der Lage, zumindest eine Zeile zu lesen. Bei 30 Prozent der Patienten (16 von 53), die Idebenon erhalten hatten, kam es zu einer klinisch relevanten Verbesserung der Sehschärfe auf mindestens einem Auge, im Placebo-Arm war das nur bei 10 Prozent der Patienten der Fall (3 von 29).
Hintergrundinfos
Die Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine neurodegenerative Erkrankung des Sehnervs. Betroffene Patienten erleiden meist im Alter zwischen 18 und 30 Jahren einen plötzlichen, schmerzlosen Verlust des zentralen Gesichtsfelds. Ursache sind verschiedene Mutationen in der DNA der Mitochondrien, die zu einem Defekt des mitochondrialen Atmungsketten-Komplexes I führen. Die Gewinnung von zellulärer Energie in Form von ATP wird dadurch unterbunden. Stattdessen werden freie Radikale gebildet, die den Sehnerv schädigen.
Mit einer Prävalenz von 1 bis 9 pro 100.000 Menschen gehört die LHON zu den seltenen Erkrankungen.
Besonderheiten
Bei der Lagerung von Raxone sind keine besonderen Bedingungen einzuhalten.
Raxone ist verschreibungspflichtig.