美国FDA公布新的指南草案，明确了规划人体探索性临床新药研究(IND)应考虑的临床前和临床途径。

    现有的管理规定在IND提交资料的数量方面有很大的灵活性，允许根据评价目的、拟进行的特定的人体试验及任何预料的风险来决定。但FDA认为，申请人未能利用灵活性优势，提交的资料常常比规定的多。

    探索性IND临床试验，通常几乎没有人体用药且无治疗目标，可用于多种目的，例如：增进对作用机制与疾病治疗之间关系的了解；提供包括药品生物分布在内的药代动力学重要信息；从一组候选产品中确定最有前景的先导产品；利用各种造影技术探索产品的生物分布情况。

    探索性IND临床试验有助于在药品开发早期从缺乏潜力的产品中筛选出有希望的候选产品，从而减少人体受试者数目并减少遴选候选人所需的资源。它通常包括应用产品的亚治疗剂量或者可能诱发药理反应而非毒性反应的量，而传统的I期临床试验常设计用于确定最大耐受量。因此，探索性IND研究风险更低，比传统IND需要的临床前支持要少。

    FDA认为，明确人体早期试验的数量和种类，将促进新药进入临床，加快产品开发。

    FDA的建议：

·在总体临床方案中，在一个单一临床或者相关评价中，探索性IND申请应对化合物的选择以及研究的合理性做出说明；探索性IND应限制剂量和使用时间以及剂量逐步增加的研究，剂量设计应作为研究药效学终点，而非确定耐受性限量；

·申请人必须在进行探索性IND申请时明确，候选产品的化学性质是否可能有人体风险。应对迹象进行讨论，说明拟采取的适当的监测步骤；或者就迹象与安全无关的原因进行解释；

·探索性IND申请的毒性学评价比传统IND申请更受限制，若探索性IND研究设计用于引起药理学效果，每个候选产品都应进行安全药理学评价。

    FDA的新指南强调，与传统IND临床相比，探索性IND研究对人体的潜在安全性风险要低得多，研究所需要的临床前评价信息可以不用太具体，灵活性更大。如果符合指南要求，药品开发周期将大大加快。