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Berinert—FDA批准的唯一HAE腹部或面部急性发作治疗药

2010-05-13 13:47:54  作者:新特药房  来源:互联网  浏览次数:83  文字大小:【】【】【
简介: Berinert 是CSL Behring公司研发生产的成人及青少年遗传性血管性水肿(HAE)腹部或面部急性发作对症治疗药。2009年10月12日获得食品药品管理局(FDA)的批准。在美国,Berinert是最早也是唯一被FDA批准用来 ...
关键字:Berinert

 Berinert 是CSL Behring公司研发生产的成人及青少年遗传性血管性水肿(HAE)腹部或面部急性发作对症治疗药。2009年10月12日获得食品药品管理局(FDA)的批准。在美国,Berinert是最早也是唯一被FDA批准用来治疗这种疾病的药物。

HAE是一种由C1抑制剂(C1-INH)缺乏所致的遗传疾病。该疾病的遗传方式为常染色体显性遗传。HAE的症状包括面部和腹部发生水肿或肿胀。HAE累及腹部时可出现腹部剧痛、腹泻、恶心以及呕吐等症状,此系肠壁肿胀所致;累及面部时可引起面部疼痛性扭曲及肿胀。

“对于HAE患者,肿胀会非常疼痛和恐怖,”宾夕法尼亚州立大学Hershey医疗中心儿科主任医师Timothy Craig说,“由于Berinert的批准,专家可以为腹部或面部急性发作的HAE患者提供一个安全有效快速缓解症状的选择。”

Berinert是一种血浆源性静脉治疗药,通过为C1-INH缺乏患者提供其系统中所缺乏的蛋白,治疗产生HAE症状的基本病因。
 
FDA批准该药用于治疗HAE是基于一项前瞻性、II/III期、国际、多中心、双盲、安慰剂对照试验的结果,该研究对C1-INH的疗效和安全性进行了探讨。试验纳入了124例HAE中或重度急性腹部或面部发作的患者。在参与者中,接受C1-INH治疗组患者症状缓解的中位时间为30 min,而安慰剂对照组为1.5 h。

临床研究中接受Berinert治疗的患者所报告的最严重不良反应,为HAE相关疼痛的严重程度增加。接受该药治疗后患者最常见(即>4%在接受治疗后出现)的不良反应为头痛、腹痛、恶心、肌肉痉挛、疼痛、腹泻以及呕吐。
 
Berinert源于人血浆。理论上病毒、克罗伊茨费尔特-雅各布病因子等传染性因子的传播风险无法彻底消除。

Berinert禁用于已发生对C1-INH制剂过敏或重度全身反应的患者。应对患者进行变态反应或超敏反应的早期体征(包括荨麻疹、全身风疹、胸闷、喘鸣、低血压以及过敏反应)监测。若疑似超敏反应,应即刻停止输注Beriner并进行适当治疗。应立即使用肾上腺素治疗急性重度超敏反应。

妊娠妇女和哺乳期妇女的安全性尚未验证。妊娠妇女用药时,需要斟酌用药的利弊。哺乳期妇女只有在紧急状况下才可以使用。

本品对儿童(0-12岁)或老年人的有效性和安全性尚未验证。
 
至今尚未证实Berinert预防HAE的安全性和有效性。

责任编辑:admin


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