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CEQ508(口服RNAi药剂)-治疗家族性结直肠瘜肉综合症

2011-01-02 21:27:07  作者:新特药房  来源:中国新特药网天津分站  浏览次数:66  文字大小:【】【】【
简介: Marina Biotech宣布,美国FDA给予公司新药CEQ508孤儿药资格,治疗家族性结直肠瘜肉综合症(FAP)。CEQ508是利用transkingdom RNA干扰素(RNAi)平台作出的治疗用药剂,也是第一种口服RNAi药剂。公司目前在招募 ...
Marina Biotech宣布,美国FDA给予公司新药CEQ508孤儿药资格,治疗家族性结直肠瘜肉综合症(FAP)。CEQ508是利用transkingdom RNA干扰素(RNAi)平台作出的治疗用药剂,也是第一种口服RNAi药剂。公司目前在招募病人,预期2011年初将进行剂量测试

Cequent制药开始毒理学研究CEQ508 tkRNAi为基础的治疗的候选
Cequent制药,先锋在开发新型产品,提供RNA干扰技术为基础的治疗,以预防和治疗人类疾病,发起了一个长期(26周)的毒理学研究CEQ508 - 该公司的先导药物候选基于其专有的传统知识的RNAi技术。本研究的目的是使第二阶段的临床试验定于2011年。CEQ508目标β-连环素的,一个关键的基因在形成牵连结肠息肉和息肉的进展大肠癌。非人类灵长类动物(天然保健产品)的研究将评估安全性和基因敲除朝下,每日一次口服CEQ508。作为一个除了这项研究,Cequent已经开始治疗剂量与候选人由诺华公司购买股权,使即将到来的实业申请炎症性肠病(IBD)的的。

“这项研究的另一个重要里程碑是在发展传统知识的RNAi技术为基础的疗法 - 一个全新的一类药物 - 这两个重要的目标完成一次,说:”。Cequent行政总裁彼得派克“首先,它可作为第二阶段,使我们的FAP的的毒性药物的研究,CEQ508。美国食品药物管理局接受了我们的实业申请CEQ508十二月,我们希望我们的第一次启动在人在FAP的的余期临床试验(家族性腺瘤息肉)患者的CEQ508本季度。其次,这将提供重要数据诺华鸡传染性法氏囊病的目标是支持美国FDA的实业应用,我们预计明年年初文件。我们相信,鸡传染性法氏囊病的目标可能是有用的病人患有溃疡性结肠炎。我们设计的研究,以评估安全性两个候选药物,以及疗效证明我们的传统知识的核糖核酸干扰技术沉默基因预定目标。

在以往试验的非人类灵长类动物,Cequent的传统知识的RNA干扰治疗候选人都表现出强有力的沉默β-连环素的,蛋白质已知的积累,并导致扩散的息肉在受影响的病人,以及CEQ508表现出令人鼓舞的安全性时,管理作为一每日口服治疗。26周的研究公司今天宣布将评估标准的毒理学指标包括临床观察,体重,心电图,血压,食物消费,肛温,眼科,尿液,血液,凝血和血清化学。此外,还有将每月内镜活检检查与β-连环素的水平在肠粘膜每28至30天,包括在基线(未加药),并要求恢复(七天后不加药)和粪便样品采集,分析脱落和清除的细菌通过胃肠道。

Cequent副总裁药物开发,艾莉森席尔瓦,将提出进一步细节Cequent的临床开发计划在周二,2010年4月20日,在美国癌症研究学会学会(AACR)年会在华盛顿特区,将举行沃尔特五华盛顿会议中心举行详情可发现如下。:

标题:实业支持的研究对象为CEQ508β-连环素的胃肠道息肉:一是口服药物的RNA干扰

责任编辑:admin


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