辉瑞公司近日宣布，欧盟委员会已经批准Vyndaqel（通用名tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP），适用于I期有多发性神经病症状的成年患者。TTR-FAP是种罕见的、渐进的致命神经退行性病变，全球累及大约8000名患者。

据悉，至今没有批准治疗这种退行性致命疾病的药物，Vyndaqel为诊断为TTR-FAP的患者提供了新希望。

转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变会产生不稳定的TTR蛋白，进而积累成为淀粉样纤维。淀粉样纤维可以在多器官沉积，包括神经、心脏和肾脏，妨碍它们正常工作。Vyndaqel是一种新型的特定TTR稳定剂，旨在预防形成这些折叠错误的蛋白质及随后的淀粉样沉积，淀粉样沉积会诱发神经变性及神经功能下降。在关键的试验中，在18个月时，可观察到98%的Vyndaqel组患者有TTR稳定性（由体外测定来显示），安慰剂组患者则没有。

对该药的批准是基于关键的临床试验（Fx–005）和公开标记的为期12个月的扩展研究（Fx–006）的结果，它们评估了Vyndaqel对TTR-FAP患者的长期安全性和疗效。在这些临床研究中，Vyndaqel显示出减缓外周神经损伤的疗效。这些研究的额外数据表明，Vyndaqel组患者与安慰剂组患者相比，神经功能、大纤维功能（用运动强度来衡量）和小纤维功能（用感觉来衡量）的退化减轻51%–81%。Vyndaqel导致营养状况改善（改进的身体质量指数或mBMI）；在关键的18个月研究中，mBMI下降表明与疾病进展相关。

Vyndaqel关键研究所报告的药品不良反应为腹泻、上腹痛、泌尿道感染及阴道感染。

Vyndaqel是一种含活性成份氯苯唑酸的药，为胶囊制剂（20mg）
Vyndaqel用于延迟转甲状腺素蛋白淀粉样变性（遗传性疾病，其中称之为淀粉样蛋白的纤维在身体周围组织内积聚，包括神经周围）引起的神经损害。Vyndaqel用于神经疾病早期（1期）成人患者的治疗。

因为转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者数量少，该病被视为“罕见性”疾病，2006年8月28日Vyndaqel被指定为“孤儿药品”（用于罕见病的药品）。

该药为处方药。推荐剂量为每日一粒胶囊，整个咽下。Vyndaqel用于配合转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的标准治疗。医生需对患者进行监测并评价是否需要其它治疗方案（包括肝移植）。行肝移植的患者必须停止应用Vyndaqel。

Vyndaqel的疗效首先在实验模型中进行检测，随后用于人体研究。在128例转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者中，比较了Vyndaqel与安慰剂（假治疗）的疗效。主要疗效指标基于对患者治疗18个月后的生活质量与神经损害的评价。

在转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的治疗中，Vyndaqel的疗效优于安慰剂。服用Vyndaqel的患者中45%的神经功能改善或稳定，安慰剂组则仅为30%。结果未纳入因需进行肝移植而早期退出研究的病情更为严重患者。服用Vyndaqel的患者的生活质量评分较好，但与安慰剂组的差异不显著。

Vyndaqel最常见的副作用（见于10例患者中的1例以上）为尿路感染（运输尿液的结构感染）与腹泻。

Vyndaqel不可用于对氯苯唑酸或其它成份过敏的患者。

CHMP（人用医药产品委员会）指出，除了因需行肝移植而退出研究的患者外，Vyndaqel在延迟转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经损害方面疗效优于安慰剂。该药无严重的安全性问题，其风险亦在可控范围。因此CHMP总结认为Vyndaqel的益处大于风险，并建议批准其上市。

Vyndaqel被破例批准。即由于转甲状腺素蛋白淀粉样变性罕见，出于科研原因，尚不可能获得Vyndaqel的完整信息。每年欧洲药监局将评审可获得的新信息，需要时将更新结论。

生产Vyndaqel的辉瑞公司将对该药在有特定基因突变的患者亚组中的疗效进行研究。该公司还将提供长期上市后安全性数据。

该公司将为所有希望开Vyndaqel处方的医生提供教育材料。这些材料将包括一份宣传页，其含有正确应用该药以及如何促进上市后研究与监测程序的相关信息。

欧委会于2011年11月16日批准了Vyndaqel在整个欧盟的上市许可。