——诺华抗癌药Afinitor Disperz获FDA批准用于儿童罕见脑肿瘤治疗

2012年8月30日，诺华（Novartis）抗癌药物Afinitor Disperz获FDA批准，用于1岁及以上儿童一种罕见形式脑瘤的治疗。

FDA称，已批准这种新的儿科剂型Afinitor用于治疗一种被称为室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）的罕见类型脑部肿瘤。根据FDA，Afinitor Disperz是首个获批用于儿科肿瘤治疗的专门配方药物。这种新形式的Afinitor具有适用于儿童的低剂量，同时也易于溶解于水，供那些无法吞服药片的儿童患者使用。

具体而言，Afinitor Disperz已被批准用于1岁及以上儿童结节性硬化症（tuberous sclerosis complex）的治疗，这是一种罕见的遗传性疾病，导致肿瘤在大脑及其他重要器官中生长，被诊断患有SEGA的患者不能开展手术治疗。

Afinitor最初于2009年获批用于肾细胞癌的治疗，这是一种药片，能够阻断一种名为mTOR蛋白的失控活动，该蛋白在某些类型肿瘤的形成及生长中发挥着关键作用。Afinitor也被批准用于成人某些类型的乳腺癌、胰腺癌及脑肿瘤的治疗。