2013年1月29日美国食品和药品监督管理局(FDA)批准Kynamro(mipomersen sodium)注射剂作为一种添加至降脂药物和饮食治疗罕见型高胆固醇患者被称为纯合子家族性超胆固醇血症[homozygous familial hypercholesterolemia](HoFH)。增加Kynamro有助于减低低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C),载脂蛋白[apolipoprotein] B,总胆固醇,和非高密度脂蛋白-胆固醇(non HDL-C)。
HoFH,一种遗传性疾病,在美国每一百万人中影响1人,当机体不能从血中去除 LDL-C,常被称为“坏”胆固醇,造成异常高的水平循环LDL-C。对有HoFH患者常在30岁前发生心脏病发作和死亡。Kynamro是一种孤儿(罕见)药物批准,意味着发展治疗一种疾病影响少于200,000人。在2012年12月,美国FDA 批准Juxtapid (lomitapide) 在HoFH患者中减低LDL-C,总胆固醇,载脂蛋白B,和非HDL-C。
FDA的药物评价和研究中心代谢和内分泌产品部副主任Eric Colman,M.D说:“Kynamro,一种注射剂,每周1次,与其他降脂药物和饮食一起作用削弱最终生成LDL-C的脂质颗粒的创建。”
在一项临床试验51例HoFH患者中评价Kynamro的安全性和有效性。接受药物人们在头26周, LDL-C水平平均降低约25 %。Kynamro有肝脏毒性严重风险的黑框警告因为伴有肝酶异常和肝内脂肪积蓄,慢性使用可能导致进行性肝病。
美国FDA批准Kynamro有风险评估和减灾战略(REMS)要素保证安全使用,包括处方者和药房证明,和安全使用文件,对每一个新处方要求处方药授权方式。
在临床试验中最常见不良反应包括注射部位反应,流感样症状,恶心,头痛和肝酶升高(血清转氨酶)。
FDA正在要求对Kynamro四项上市后研究:发展一个敏感分析方法结合双链(ds) DNA;一项研究在用Kynamr治疗患者评估对ds-DNA抗体的存在;一项有 HoFH患者的长期注册确定Kynamro的长期安全性;和一项用Kynamro治疗患者中增强药物监察计划以监视恶性病,免疫介导反应,和肝异常。
Kynamro的制造商是总部设在马萨诸塞州的剑桥,Genzyme公司。
美国FDA批准Kynamro注射剂治疗遗传性胆固醇障碍简介:2013年1月29日美国食品和药品监督管理局(FDA)批准Kynamro(mipomersen sodium)注射剂作为一种添加至降脂药物和饮食治疗罕见型高胆固醇患者被称为纯合子家族性超胆固醇血症[homozygous familial hypercholesterol ... 责任编辑:admin |
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