美国食品和药物管理局（FDA）近日授予GW制药公司的药物Epidiolex（大麻二醇，CBD）治疗罕见遗传性结节性硬化症（TSC）的孤儿药地位。
TSC可在许多不同的器官中导致非恶性肿瘤，其中大脑和皮肤是最常见的受影响组织。据估计，在全球范围内大约有100万例TSC患者，美国约有5万例。TSC最常见的症状是癫痫，发生于80%-90%的患者中，同时也是TSC患者发病和死亡的重要原因。
本月早些时期，GW公司启动了一项III期临床研究，旨在调查Epidiolex作为一种辅助药物治疗TSC相关癫痫的潜力。之前，在10例确诊为TSC的患者中的疗效和安全性数据显示，Epidiolex治疗2个月、3个月、6个月、9个月、12个月时，TSC相关癫痫发作分别减少50%、50%、40%、60%、66%。副作用发生5例（50%），大部分均通过抗癫痫药物或CBD剂量调整解决。
Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。
值得一提的是，TSC是GW制药公司Epidiolex临床开发项目在FDA监管方面收获的第3个孤儿药适应症，其他2个孤儿药适应症分别为Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征，这是2种罕见而严重的儿童期发作型癫痫。