Radicava(edaravone)—22年来获美国批准的首款ALS疗法

2017年5月5日，美国食品和药品监管局今天批准Radicava(edaravone)治疗有肌萎缩性侧索硬化症[amyotrophic lateral sclerosis (ALS)]，常被称为Lou Gehrig’s病患者。
FDA药品评价和研究中心中神经学产品部副主任Eric Bastings，M.D.说：“在了解edaravone在日本治疗ALS使用后，我们迅速地与药物开发者接洽关于在美国提交一个上市申请文件，”这是在多年来被FDA对ALS批准的第一个新治疗，而我们很高兴有ALS人们现将有一个另外选择。”
ALS是一种罕见病攻击和杀死神经细胞控制随意肌[voluntary 肌肉]。随意肌产生运动例如咀嚼，走路，呼吸和谈话。神经丧失活化特异性肌肉的能力，它致肌肉变成软弱和导致麻痹。ALS是进展性，意味着它随时间变坏。美国疾病控制和预防中心估计约12,000-15,000美国人有ALS。有ALS大多数人死于呼吸衰竭，通常地从症状第一次出现3至5年内。
Radicava是一种被一位卫生保健专业人员静脉输注给予。它被给予有一个初始治疗疗程每天给药共14天，接着为一个14-天无药阶段。随后治疗疗程由14天的10给药，接着14天无药。
在日本进行的一个6-个月临床试验证实edaravone为ALS治疗的疗效。在试验中，137例参加者被随机至接受edaravone或安慰剂。在周24，接受edaravone个体与接受一个安慰剂参加者比较对一个每天功能的临床评估下降较少。
被临床试验参加者报告接受edaravone的最常见不良反应是瘀伤(挫伤)和步态不稳。
Radicava是也伴随严重风险需要立即医疗护理，例如荨麻疹，肿胀，或气短，和对亚硫酸氢钠过敏反应，药物中一种成分。亚硫酸氢钠可能致过敏症状在硫酸盐敏感人中可能危及生命。
FDA授权此药孤儿药物指定，它提供激励帮助和鼓励对罕见药物药物的开发。.
FDA受权Radicava的批准给予Mitsubishi Tanabe Pharma America，Inc.
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
https://www.mt-pharma-america.com/wp-content/uploads/2017/05/Approval-NDA209176-edaravone-final-PI.pdf