全球第一个治疗脊髓性肌萎缩新药Spinraza（nusinersen）获FDA批准上市 近日，美国食品和药物管理局批准了Spinraza （nusinersen），这是第一个获批用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩（SMA）的新药。该疾病是一种罕见的、致命的遗传疾病，影响肌肉力量和运动。Spinraza是注射到围绕脊髓的液体中的注射剂。可直接注射到围绕脊髓的体液中，适用于各类SMA患者。 批准日期: 2016年12月23日；公司:Biogen SPINRAZA(nusinersen)注射液，为脊髓内使用 美国初次批准：2016 作用机制 SPINRAZA是一种反义寡核苷酸(ASO)被设计通过在染色体5q突变所致导致SMN蛋白缺陷治疗SMA。利用体外试验和SMA在转基因动物模型中研究，SPINRAZA被显示包容在SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录物外显子7和全-长SMN蛋白的产生增加。 适应证和用途 SPINRAZA是一个针对生存运动神经元-2(SMN2)反义寡核苷酸适用为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA) 的治疗 剂量和给药方法 SPINRAZA鞘内地给药 给药信息 ⑵ 推荐剂量是12mg(5mL)每次给药 ⑵用4个负荷剂量初始SPINRAZA治疗；首次三个负荷剂量不应在14-天间隔时被给予；第4次负荷剂量应在第3次剂量后30天给予；其后应每4个月给予1次维持剂量 重要制备和给药指导 ⑴给药前令其加温至室温 ⑵在4小时内从小瓶取出给药 ⑶给药前抽吸5 mL脑脊液 ⑶ 历时1至3分钟鞘内推注给药 实验室测试和监视评价安全性 在基线和每次给药前，得到一个血小板计数，实验室凝血测试，和定点尿蛋白测试 剂型和规格 注射液：在单剂量小瓶中12mg/5mL(2.4mg/mL) 禁忌证 无。 警告和注意事项 ⑴血小板减少和凝血异常：对出血并发症风险增加；需要在基线和每次给药前测试 ⑵肾毒性：需要在基线和每次给药前定点尿蛋白测试 不良反应 至少20%的SPINRAZA-治疗患者发生的最常见不良反应和发生至少5%更频于对照患者为下呼吸道感染，上呼吸道感染，和便秘. 包装供应/贮存和处置 供应 SPINRAZA注射液是一种无菌，透明和无色溶液以无防腐剂在一个单剂量玻璃小瓶内12 mg/5 mL(2.4 mg/mL)溶液供应。NDC为64406-058-01. 贮存和处置 存和在原始纸盒中避光保护贮存在冰箱2°C至8°C(36°F至46°F)间。不要冻结。 SPINRAZA应被避光保护和用前保持在原始纸盒中。如不能得到冰箱，SPINRAZA可被贮存在它的原始纸盒中，避光保护在或低于(86oF)共至14天。 给药前，如需要时，未打开SPINRAZA小瓶可从冰箱取出和放回冰箱。如从原始纸盒取出，冰箱外总结合时间不应超出30小时在一个温度不超过25oC(77oF)。 完整说明书附件：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=dd70cd5f-b0fc-4ba4-a5ea-89a34778bd94 Spinraza(nusinersen) IMPORTANT SAFETY INFORMATION Increased risk of bleeding complications has been observed after administration of similar medicines. Your healthcare provider should perform blood tests before you start treatment with SPINRAZA and before each dose to monitor for signs of these risks. Seek medical attention if unexpected bleeding occurs. Increased risk of kidney damage, including potentially fatal acute inflammation of the kidney, has been observed after administration of similar medicines. Your healthcare provider should perform urine testing before you start treatment with SPINRAZA and before each dose to monitor for signs of this risk. The most common side effects of SPINRAZA include lower and upper respiratory infections, constipation, headache, back pain, and post-lumbar puncture syndrome. These are not all of the possible side effects of SPINRAZA. Call your healthcare provider for medical advice about side effects. You may report side effects to FDA at 1-800-FDA-1088. This information is not intended to replace discussions with your healthcare provider. Please see full Prescribing Information for additional Important Safety Information. As a courtesy, our full Prescribing Information is also available en Español. For prescribing decisions, please refer to official approved labeling. INDICATION SPINRAZA is a prescription medicine used to treat spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients.