全球首个治疗杜氏[Duchenne]肌肉萎缩新药Emflaza(deflazacort)片和口服悬液已获美国FDA批准
近日，美国FDA批准Emflaza（deflazacort）片及口服混悬液用于治疗5岁及以上年龄的杜氏肌营养不良（DMD）患者，DMD是一种罕见的遗传性疾病，它可导致渐进性的肌肉萎缩和肌无力。Emflaza是一种皮质类固醇药物，其通过消除炎症、降低免疫系统活性起作用。
FDA的药品评价和研究中心内神经学产品部主任说：“这是对一个有杜氏肌肉营养障碍宽广范围患者首次被批准治疗,” “我们希望这个治疗将有益于有DMD许多患者。” 快速通道指定和优先审评。孤儿罕见药物指定，罕见儿童疾病优先审评凭证
批准日期：2017年2月9日：公司：Marathon Pharmaceuticals，LLC
EMFLAZA(地夫可特[deflazacort])片，为口服使用。EMFLAZA(地夫可特[deflazacort])口服悬液
美国初次批准：2017
作用机制
Deflazacort是一个皮质激素前药，其活性代谢物，21-desDFZ，通过糖皮质激素发挥抗炎和免疫抑制效应作用。不知道deflazacort在有DMD患者发挥治疗效应的精确机制。
适应证和用途
EMFLAZA是一种皮质激素适用为治疗5岁和以上杜氏肌肉营养不良障碍(DMD)患者
剂量和给药方法
● 推荐的每天剂量是约0.9mg/kg/day口服给予
● 当给予共多于少数几天逐渐地终止
剂型和规格
● 片：6mg，18mg，30mg，和36mg
● 口服悬液：22.75mg/mL
禁忌证
对deflazacort或在EMFLAZA活性成分中任何超敏性
警告和注意事项
● 内分泌功能中变化：可能发生下脑丘垂体肾上腺轴抑制，库兴氏综合征，和高血糖；有EMFLAZA的慢性使用对这些情况监视患者
● 免疫抑制和感染的风险增加：新，加重，播散的风险增加，或潜伏感染的再活化，它可能是严重和有时是致命的；感染的体征和症状可能被掩盖
● 在心血管/肾功能中变化：监视对升高的血压和钠，和对减低的钾水平
● 胃肠道穿孔：在有某些GI疾患患者风险增加；体征和症状可能被掩盖
● 行为和情绪骚乱：可能包括欣快感，失眠，情绪波动，性格转变，严重抑郁，和精神病
● 对骨影响：有EMFLAZA的慢性使用监视对骨密度中减低
● 眼科效应：可能包括白内障，感染，和青光眼；监视眼内压如EMFLAZA被继续共超过6周
● 免疫接种：不要给活或活减弱疫苗至患者接受免疫抑制剂量的皮质激素
● 严重的皮肤皮疹：终止在首次皮疹征象时，除非皮疹清除与药物无关联
不良反应
最常见不良反应(≥10%对EMFLAZA和大于安慰剂)是库欣样外观，体重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，尿频，多毛症，中央性肥胖，和鼻咽炎
药物相互作用
● 中度或强CYP3A4抑制剂：给予三分之一推荐剂量的EMFLAZA
● 避免使用中度或强CYP3A4诱导剂与EMFLAZA，因为它们可能减低疗效
如何供应/贮存和处置
供应
EMFLAZA片
● 6mg是白色，圆在一侧凹有“6”。它们的供应如下：NDC 42998-501-01 100片瓶
● 18mg是白色，圆一侧凹有“18”。它们供应如下：NDC 42998-502-03 30片瓶
● 30mg是白色，卵圆一侧凹有“30”。它们供应如下：NDC 42998-503-03 30片瓶
● 36mg是白色，卵圆一侧凹有“36”。它们被供应如下：NDC 42998-504-03 30片瓶
EMFLAZA口服悬液
● 22.75mg/mL是一白色悬浮液。供应为13 mL在20mL瓶包装有两个1 mL口服分配器。 NDC 42998-505-21
贮存和处置
贮存在20°C至25°C(68°F至77°F)。外出允许15°C至30°C(59°F至86°F)间。见USP控制室温。.
在首次开瓶1个月后遗弃残留的任何未使用EMFLAZA口服悬液。

Emflaza Approved for Duchenne Muscular Dystrophy
FDA Approves EMFLAZA™ (deflazacort) Tablets and Oral Suspension for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in Patients 5 Years and Older
The corticosteroid is designed to reduce inflammation and suppress the immune system in people with DMD, the most common type of muscular dystrophy. The FDA said it's the first corticosteroid approved to treat DMD.
The genetic disorder leads to ongoing deterioration of the muscles. It's caused by a lack of dystrophin, a protein designed to keep muscle cells intact. Symptoms commonly begin between ages three and five, and boys are affected much more often than girls. The disorder affects about one of every 3,600 male infants worldwide, the agency said.
Most people with DMD require a wheelchair by their early teens. The majority die in their 20s and 30s, the FDA said, although life expectancy varies.
Emflaza was evaluated in a clinical study of 196 males aged five to 15, all with documented mutation of the dystrophin gene and onset of DMD symptoms before age five. After 12 weeks, people taking the drug showed muscle strength improvement, compared with those who took a placebo.