2017年10月18日美国食品和药品监管局今天批准Yescarta(axicabtagene ciloleucel)，一种基于细胞基因治疗，治疗成年患者有巨B-细胞淋巴瘤的某些类型患者没有反应或至少两种其他类别的治疗后复发。Yescarta，一种嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗，是被FDA批准的第二个基因治疗和第一个非霍奇金淋巴瘤(NHL)的某种类型。
FDA长官Scott Gottlieb，M.D说：“今天标记在发展对严重疾病的治疗全新的科学范式另一个里程碑。在正好几十年中，基因治疗正在从一个鼓舞人的概念yi4走向一个对致命的和很大程度上不可治愈的癌症形式实际解决，” “这个批准证实这个有希望的新医学领域的持续发展势头和我们致力于支持和帮助加快这些产品的发展。我们即将发布全面政策解决我们如何计划支持细胞再生医学的发展。该政策也将澄清我们如何将应用我们将使用我们的加速程序使用CAR-T细胞的突破产品和其他基因治疗。我们我们仍然致力于支持利用这些新的科学平台有效开展安全有效的治疗。”
弥漫巨B-细胞淋巴瘤(DLBCL)是在成年中最常见类型的NHL。NHLs是免疫系统的某些细胞中开始的癌症和可能是或快速-生长(侵袭性)或缓慢-生长。在美国每年被诊断NHL约72,000 新病例，和在三例新诊断病例中DLBCL代表约一例。Yescarta被批准在对在至少两种其他类别的治疗失败后成年患者有巨B-细胞淋巴瘤使用，包括DLBCL，原发性纵隔巨B-细胞淋巴瘤，高级别B-细胞淋巴瘤和从滤泡淋巴瘤产生的DLBCL。Yescarta是不适用为有原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。
Yescarta的每剂量是一个定制的[customized]治疗创建利用一例患者自身免疫系统帮助与淋巴瘤斗争。患者的T-细胞，白细胞的一种类型，被采集和遗传上修饰包括一个新基因，它靶向和杀死淋巴瘤细胞。一旦细胞被修饰，它们被反输注回患者。
FDA的生物制品评价和研究(CBER)中心主任Peter Marks，M.D.，Ph.D.说：“Yescarta的批准带来了CAR-T细胞治疗创新类至有很少其他选择癌症患者的一个另外组– 那些成年有淋巴瘤的某些类型对以前治疗没有反应”。
在一项多中心临床试验of超过100例有难治性或复发巨B-细胞淋巴瘤成年确定Yescarta的安全性和疗效。用Yescarta治疗后完全缓解率为51%。
用Yescarta治疗有潜能致严重副作用。它携带一个对黑框警告对细胞因子释放综合证(CRS)，它是对CAR-T细胞的激活和增殖全身反应致高发热和流感-样症状，和对神经学毒性。CRS和神经学毒性两者可能是致命或危及生命。其他副作用包括严重感染，低血细胞计数和一个变弱的免疫系统。来自用Yescarta治疗副作用通常出现在第一至第二周，但有些副作用可能以后发生。
因为CRS和神经学毒性的风险，Yescarta正在被批准有一个风险评估和缓解策略(REMS)，它包括要素确保安全使用(ETASU)。FDA正在要求医院和它们发放Yescarta关联诊所被专门合格证书。作为该认证的一部分，涉及Yescarta处方，分发或给药工作人员被要求受训练识别和处理 CRS和神经系统毒性。还有，患者必须被告知潜在严重副作用和及时返回至治疗地点如发生副作用的重要性。
为进一步评价长期安全性，FDA还正在要求制造商进行上市后观察研究涉及用Yescarta治疗患者。
FDA批准了Yescarta 的优先审查资格和并颁发突破性治疗认证。Yescarta还获得了「孤儿药物」认证，这是鼓励用于罕见疾病的药物开发的激励措施。Yescarta的申请使用跨机构协调的方式进行了审查。临床评估在FDA的肿瘤学中心进行，CBER对所有其他方面进行了审查并做出最终的产品批准决定。