2018年1月26日，美国食品和药品监管局今天批准Lutathera(lutetium Lu 177 dotatate) 为一种类型癌症影响胰腺或胃肠道被称为胃肠道神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)的治疗。这是首次一个辐射活性药物，或辐射药物，曽被批准对GEP-NETs的治疗。Lutathera是适用为有生长抑素受体阳性GEP-NETs成年患者。

FDA的肿瘤卓越中心主任和FDA的药物评价和研究中心中的血液学和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur，M.D.说：“GEP-NETs是癌症初始治疗失败后有限治疗选择罕见组未能阻止癌症增长，” “这个批准为有这些罕见癌症患者提供另一种治疗选择。它也显示FDA如何考虑可能来自治疗的的数据被用于在一个扩展存取程序[expanded access program]也对新治疗批准。”
GEP-NETs可能是存在于在胰腺和在胃肠道不同部分例如胃，小肠，结肠和直肠。它被估计[在美国] 27,000人被诊断有GEP-NETs每年中约一人。.
Lutathera是一种放射性药物，通过与细胞的一部分结合起作用，被称为一个生长抑素受体[somatostatin receptor]，它可能存在于某些肿瘤上。结合至受体后，药物进入细胞允许辐射致肿瘤细胞损伤。
Lutathera的批准被两项研究支持。第一项是一个随机化临床试验在229例有一种某种类型的晚期生长抑素受体阳性GEP-NET患者。在试验中患者或接受Lutathera药物奥曲肽[octreotide]联用或单独奥曲肽。研究测量治疗后肿瘤不生长时间长度(无进展生存)。服用Lutathera与奥曲肽患者与单独接受奥曲肽患者比较无进展生存较长。这意味着接受Lutathera与奥曲肽患者与仅接受奥曲肽患者比较肿瘤生长或患者死亡的风险较低。
第二项研究是根据来自1,214例有生长抑素受体阳性肿瘤患者，包括GEP-NETS，患者在荷兰单一地点接受Lutathera。FDA评价360例有GEP-NETs患者亚组的反应，报道16%患者完全或部分肿瘤皱缩。患被纳入研究接受Lutathera作为扩展存取程序的一个部分。扩展存取是一种方法对有严重或立即威胁生命疾病或情况患者缺乏替代治疗为研究得到药物使用。
Lutathera的常见副作用包括白血细胞低水平(淋巴细胞减少),在某些器官中酶的高水平(增高的GGT，AST和/或ALT),呕吐,恶心,血糖高水平(高血糖)和血中钾低水平(低钾血症)。Lutathera的严重副作用包括血细胞的低水平(骨髓抑制)，某些血或骨髓癌症的发展(继发性骨髓增生不良综合证和白血病)，肾损伤(肾毒性)，肝损伤(肝毒性)，机体内激素的异常水平(神经内分泌激素危相)和不孕不育。Lutathera对一个发育中胎儿可能致危害；妇女应被忠告对胎儿潜在风险和使用有效避孕。服用Lutathera患者被暴露于辐射。其他患者，医疗人员，和家庭成员的暴露应被限制在符合辐射安全性实践内。
Lutathera被授予优先审评， FDA的目的是借助它对一个申请在6个月内采取行动监管局决定该药物，如被批准，将显著地改进治疗，诊断或预防一种严重情况的安全性或有效性。Lutathera还接受孤儿药物指定，它提供奖励以帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。
FDA授权Lutathera的批准给予Advanced Accelerator Applications。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm594043.htm
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