多柔比星纳米制剂(doxorubicin Transdrug)获FDA指定为罕用药

    BioAlliance 制药公司4月25日宣布，它的主导产品多柔比星纳米制剂（doxorubicin Transdrug）获美国FDA指定为肝细胞癌（HCC）的罕用药地位。

    FDA的决定对于HCC患者和BioAlliance 制药公司来说都非常重要，因为罕用药认定将为针对患病人群低于20万的疾病的药物开发创造有利条件，包括获得财政支持。2004年年底欧盟EMEA的罕用药医疗产品委员会作出了相似的资格认定。

    HCC为第5大癌症，每年全球约有56.6万新发病例（其中欧洲3.0万，美国1.5万），并有相同数目的患者死亡。如不予治疗，HCC的5年生存率低于5%，这使它几乎成为最致命的疾病之一。目前没有经批准的治疗方法。唯一被证明可能有效的治愈性疗法是手术切除和肝移植。

    本品为BioAlliance 制药公司采用其专利技术Transdrug开发的多柔比星纳米制剂，该技术主要利用聚异氰基丙烯酸酯（PIHCA，poly-iso-hexyl-cyanoacrylate）这种高分子化合物。本品可动脉内给药、静脉给药，甚至口服。潜在优点包括对癌细胞的靶向性和克服癌症治疗的耐药性问题。目前本品在欧洲进行的用于HCC的Ⅰ/Ⅱ期临床研究即将结束。　　

来源：搜药在线