加硫酶注射液(galsulfase,Naglazyme)
——FDA批准加硫酶注射液(galsulfase,Naglazyme)上市
Naglazyme是利用重组DNA技术制备的一种正常人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶,用于罕见的Maroteaux-Lamy 综合征,即VI型粘多糖沉积病(MPS VI),症状包括头大、唇厚及身材短小等,全球患病人数约1100人。 Naglazyme (galsulfase,加硫酶注射液)
制造商: BioMarin 制药
美国FDA批准拜玛林制药(BioMarin Pharmaceutical)公司加硫酶(galsulfase)注射液(商品名:Naglazyme)上市,用于特异性治疗粘多糖病Ⅵ型(MPSⅥ)。由于本品是首个获准治疗MPSⅥ的药品,在美国处于罕用状态,享有7年的市场专卖权。
Naglazyme可改善患者行走和爬楼梯的能力。临床研究显示,本品对MPSⅥ患者具有重要的临床治疗意义,尤其是增加12分钟步行和3分钟爬楼梯的耐力。本品减少MPSⅥ患者尿中分泌过多的碳水化合物(葡糖胺聚糖,GAG),为酶活性的指标。
拜玛林制药公司完成了对39例MPSⅥ患者进行24周多中心双盲安慰剂对照的Ⅲ期临床研究。24周后,接受Naglazyme治疗的患者尿中GAG浓度较使用安慰剂者降低75.5%,在统计学上具有显著意义(P <0.001)。 |
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