美国FDA批准拜玛林制药（BioMarin Pharmaceutical）公司加硫酶（galsulfase）注射液(商品名：Naglazyme)上市,用于特异性治疗粘多糖病Ⅵ型(MPSⅥ)。由于本品是首个获准治疗MPSⅥ的药品，在美国处于罕用状态，享有7年的市场专卖权。
Naglazyme可改善患者行走和爬楼梯的能力。临床研究显示，本品对MPSⅥ患者具有重要的临床治疗意义，尤其是增加12分钟步行和3分钟爬楼梯的耐力。本品减少MPSⅥ患者尿中分泌过多的碳水化合物（葡糖胺聚糖，GAG），为酶活性的指标。
拜玛林制药公司完成了对39例MPSⅥ患者进行24周多中心双盲安慰剂对照的Ⅲ期临床研究。24周后，接受Naglazyme治疗的患者尿中GAG浓度较使用安慰剂者降低75.5%，在统计学上具有显著意义（P <0.001）。

 
商品名:Naglazyme
通用名:galsulfase
开发与上市厂商
本品由BioMarin公司研发，于2005年6月在美国首次上市。

____适应证_____
本品适用于VI型黏多糖增多症患者，可改善患者的行走和爬楼梯能力。
____药理作用_____
Vi型黏多糖增多症是由于N-乙酸半乳糖胺-4一硫酸醋酶的缺乏或明显减少引起的。这种硫酸醋酶活性缺乏导致其底物糖胺聚糖(GAG)和硫酸软骨素在体内的积聚，从而引起广泛的细胞、组织和器官功能障碍。本品提供的外源酶，经细胞摄取进入溶酶体，可增加GAG的分解代谢。
有13例型黏多糖增多症患者参与的本品药动学研究结果见表，，研究中使用剂最为每周，mg/kg，每次静脉点滴4小时。

____临床评价______
一项多中心随机双盲安慰剂对照临床研究中.39例Vi型黏多糖增多症患者接受本品lmglkg或安慰剂，一周1次，共持续24周。患者年龄5一29岁，12分钟步行距离5-400米。注射前患者均行抗过敏处理。结果表明，治疗组患者的，2分钟步行距离和3分钟攀爬楼梯速度均与对照组相比有明显提高。生物活性评估尿样GAG浓度测定显示，治疗组患者尿样GAG水平较对照组降低。
_____不良反应______
本品在输注过程中最常出现的严重不良反应包括面颐部的荨麻疹、支气管痉挛、呼吸窘迫及呼吸暂停。
临床研究中最常见的不良反应有头痛、发热、关节痛、呕吐、上呼吸道感染、腹痛、腹N、咳嗽及中耳炎。
_____注意事项_______
本品注射可能会出现一些不良反应，若不良反应严重，则应立即停止注射本品并进行相应处理。
_____用法与用量_____
本品的推荐剂最为lmg/kg,一周1次，静脉滴注。总的滴注时间不应少于4小时。
______制剂_________
注射剂，无色或淡黄色的透明或乳状液，须在给药前用生理盐水稀释。每瓶5mL.浓度为1mglmL，pH约为5.80.