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11月23日，FDA批准一项新的生物治疗手段，用于治疗复发型多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）患者，以减少症状急性发作（symptomflare-ups）或病情恶化的频率。 患者应于诊疗室中，接受该产品每月一次的静脉给药。根据美国多发性硬化症协会（Multiple Sclerosis Association of America）的统计，在美国有近35万MS患者，并且每年约被新诊断出1000例。 在初诊时发现的MS最常见类型为反复发作型，临床表现为间歇性发生的神经机能急性症状或恶化（称作“复发”、“发作”或“恶化”）。在复发的间歇期内，这些症状可以减轻或消失数月至数年。尽管MS的病因不明，不过它被广泛认为是一种自身免疫疾病（auto immunedisease），患者的脑和/或脊髓受到自身免疫系统的攻击。 Tysabri可能通过与这些免疫系统细胞结合而起作用，进而阻止它们进入脑部引成伤害。抗体是由人体免疫系统产生用以抵御诸如感染等异物的蛋白。实验室环境中的细胞培养可以产生大量的单克隆抗体，比如natalizumab。他们可以用于和人体正常细胞上的蛋白相结合。通过识别并黏附这些蛋白的，单克隆抗体可以干预（或改变）正常或异常的细胞的反应。这样，单克隆抗体可能对诸如MS之类疾病的治疗有用。 “这种用于MS创新疗法，代表了一种治疗MS的新途径——对于这一严重疾病的患者而言，是令人兴奋的消息，”FDA代理局长LesterM.Crawford博士说。“尽管我们迫切期待从正在进行的临床试验中得到关于长期疗效的结果，但是我们有理由相信，Tysabri将显著减少MS的复发。”FDA对Tysabri的批准，建立在患者接受Tysabri治疗一年后所取得的阳性结果的基础上。 由于Tysabri可能为一种严重疾病患者带来实质上的益处，因此获得加快审批。作为此项审批的一部分，生产商已承诺继续对该产品进行为期一年的临床试验。两项正进行于复发型MS患者中的随机双盲安慰剂对照试验（randomized,double-blind,placebo-controlledtrials），对Tysabri的安全性和有效性作了评价。 在关于该产品安全性和有效性的第一个临床试验中，该药物使治疗组的复发率比安慰剂组减少了66%。在第二个临床试验中，已接受过Avonex（interferonbeta-1a<干扰素β-1a>，已获批准的MS治疗药物）治疗但在使用Avonex期间经历一次或多次复发的患者，被随机地给予Tysabri或安慰剂治疗。Tysabri组和安慰剂组在整个临床试验中都给予Avonex治疗。这该试验中，相对与安慰剂组，Natalizumab将MS复发率降低54%报告最多的严重不良反应为感染（包括肺炎）、短暂性过敏反应（诸如皮疹、发热、低血压和胸痛）、抑郁和胆结石。 这些严重不良反应并不常见。常见的不良反应一般较轻，包括一些轻型感染（例如泌尿道、下呼吸道、胃肠道系统和阴道的感染）、头痛、抑郁、关节痛和月经紊乱。 |