多形性成胶质细胞瘤是一种脑部肿瘤，属于神经胶质瘤的一种。神经胶质瘤是一种影响中枢神经系统的原发性脑癌。而多形性成胶质细胞瘤是最具侵略性的恶性神经胶质瘤。胶质母细胞瘤易于复发，患者一旦发现，通常已处于疾病晚期，由于肿瘤的快速生长，他们可能面临着脑功能病变或死亡的危险。
目前医学上通常采用手术加放射治疗的方法来治疗神经胶质瘤。如果手术加放疗的方法无法治愈这种疾病，医生就可能转而采用其它放射治疗或化学治疗的方法。多形性成胶质细胞瘤通常是一种高复发疾病，即使在治疗以后也可能再次复发，目前罹患神经胶质瘤的患者几乎没有多少治疗选择，开发出能够为这些患者带来希望的治疗方法，迫在眉睫。
孤儿药是用于诊断、预防或治疗致命或非常严重的罕见疾病。对孤儿药的认定需同时满足多个标准，包括疾病的严重性，其它诊断、预防或治疗的方法是否存在，是否为罕见疾病，以及是否开发投资的回报不足等。礼来公司获得孤儿药的资格认定进一步说明，礼来公司致力于以患者为中心，研究和开发癌症治疗的新方法，包括难治性罕见肿瘤的治疗，以满足病人需求。
礼来公司将在今年上半年宣布启动Enzastaurin对神经胶质瘤的三期临床试验。
Enzastaurin在美国或欧洲作为孤儿药获得上市许可后，礼来公司也将在中国申请Enzastaurin孤儿药的进口注册，期望能尽快造福中国患者。
相关背景资料：
关于Enzastaurin：
" Enzastaurin是由礼来肿瘤部研究开发的一种化合物。Enzastaurin是一种口服丝氨酸-苏氨酸(serine-threonine) 蛋白激酶抑制剂，通过降低细胞复制能力（细胞增殖）、提高肿瘤细胞的自然死亡（细胞凋亡(apoptosis)）以及抑制肿瘤诱发的血管生成（切断肿瘤血液供应）等多种机制抑制肿瘤生长。Enzastaurin抑制了PKCB和PI3K/AKT的信号传导途径。这些途径已被证明在多种癌症中被激活。
" 在二期临床试验中，Enzastaurin已经显示出在原发性脑癌患者身上缩小肿瘤的潜力。（这些数据已由美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的一位代表在第41届美国临床肿瘤学会年会(ASCO 2005)上公布）
" 在二期临床试验中，Enzastaurin在原发性脑部肿瘤患者身上表现出良好的耐受性，这可从第三和第四级副作用很少发生这一点上得到印证。事实上，部分患者现在仍在服用Enzastaurin。
关于Enzastaurin的三期临床试验：
" 礼来公司将在今年上半年宣布启动Enzastaurin对神经胶质瘤的三期临床试验。这是一项全球多中心临床试验，目的是评估Enzastaurin对于复发的多形性成胶质细胞瘤患者中对进行，了解无进展生存期(progression free survival)和总生存率(overall survival)。我们在数月后开始招募患者时，将会提供更多细节。
" 在二期临床试验中，数据显示，Enzastaurin对难治愈的多形性成胶质细胞瘤的缓解率为20%-25%；并具有良好的耐受性，这可从III-IV级毒副作用的较低的发生率中得到印证。这些研究结果已在2005年美国临床肿瘤学会年会上公布。
" 不仅如此，礼来公司还在对Enzastaurin治疗非霍奇金氏淋巴瘤、直肠癌、胰腺癌、非小细胞癌和套细胞(mantle cell)癌进行临床试验。
关于Enzastaurin与Tarceva (erlotinib)和Gleevec (imatinib mesylate)的区别：
" Enzastaurin、Tarceva和Gleevec针对不同靶向发挥作用。
" 另外，Tarceva和Gleevec每次主要抑制一个靶向，而Enzastaurin则能针对不同传导途径发挥作用，这些传导途径对细胞生长、生存和血管生成意义重大。
" Tarceva的单点作用机制旨在通过影响一种叫做EGFR的特定蛋白质，抑制肿瘤细胞的生长。Gleevec 对白血病的治疗目标是，阻断疾病引起的异常染色体发出的蛋白质信号。相反，Enzastaurin则以几个不同的传导途径为目标，包括PKC-beta和AKT/PI3蛋白激酶途径，因此作用机制大大延长。
" 但是，尽管Avastin和Enzastaurin都具有抗血管生成的特性，阻断对肿瘤的血液供应，但这两种药剂的靶向不同。Enzastaurin拥有更多的特性，使其能够抑制通过PKC-beta和AKT/PI3蛋白激酶途径进行的细胞途径信号传导。这两种途径对肿瘤细胞的生存至关重要。这意味着，该药能够促使肿瘤细胞死亡（细胞凋亡），抑制肿瘤细胞分裂（增殖）。由于具有多种作用，Enzastaurin 能够以多种作用机制治疗肿瘤。