先天性蛋白C 缺乏是一种染色体显性遗传疾病，可分为完全性及部分性两种，前者为纯合子，多发生在新生儿时期，表现为暴发性紫癜。后者为杂合子，50%在成年期出现反复血栓。用血浆或蛋白C 浓缩剂对完全蛋白C 缺乏有效，抗凝剂对部分蛋白C 缺乏有效。严重先天性蛋白C缺乏症导致高度异常血凝状态，能引起严重甚至致命的血液凝集，症状包括失明、严重脑损伤、多器官衰竭和死亡。该病一般在胎儿和新生儿期发病，发病率为每百万人中1-2人，在美国经诊断证实的约20例。

是第一用于个治疗严重先天性蛋白C缺乏症的药物，也是预防和治疗爆发性紫癜(或坏死性紫癜)的药物。临床研究显示，Ceprotin对治疗突发性紫癜(PF)有94%的有效率，其余的6%“有效但有并发症，需要进行剂量调整”，是目前治疗爆发性紫癜的理想药物。

2007年3月30日美国百特公司宣布FDA已经批准其人蛋白C浓缩Ceprotin上市，适应症是严重的先天性蛋白C缺乏症。

在临床研究中，II/Ⅲ期临床包括18名患者(男性和女性各半），年龄范围在新生儿和25岁半。

目前，还没有足够的数据说明该药对法华林诱导皮肤坏死（WISN）的有效性。临床研究也证实Ceprotin比新鲜冰冻血浆

为了是为证明给患重症感染性紫癜成人患者输注血浆蛋白c浓缩物替代治疗的效果。研究者报告了8例患急性紫癜成人患者输用蛋白c浓缩物(Ceprotin)的效果。除常规治疗败血症外，5例患者按调整患者蛋白c血浓度连续输注(10U/kg/h，调整蛋白c活性至100%)，3例患者按大剂量分次输注(每6小时100U／kg)。需要时输入肝素、新鲜冰冻血浆、抗纤维蛋白酶和纤维蛋白原浓缩物、低剂量的重组组织型纤溶酶原激活剂(rtPA)和血小板。

结果显示，明显有弥散性血管内凝(DIC)的6例患者．血小板19g／L；纤维蛋白原60mg／dl；抗凝血酶47%；凝血酶原时间32%；部分活化促凝血酶原激酶时间(APTT)88s；D-二聚体66μg／ml；蛋白C活性29%(中位数)。5例患者有感染性休克，6例肾衰竭，4例有呼吸衰竭。患者在中位数2.5天接受了5000至77000U的蛋白C浓缩物，8例患者中7例在3天内蛋白C活性提高到184%(中位数)和凝血障碍恢复。6例患者存活，1例患者在败血症早期突然死亡，1例14天后死于念珠菌性败血症。

实验证实，Ceprotin是治疗严重先天性蛋白C缺乏症的药物，也是预防和治疗爆发性紫癜(或坏死性紫癜)的药物。Ceprotin基本没有副作用，最严重和最经常的副作用为红斑、瘙痒和轻度头痛。

百特生物制药部总裁Larry Guiheen说，“百特在发展罕见凝固紊乱疗法方面有很长的历史，我们从1998年开始临床试验，为患者制造了Ceprotin，其中大部分患者是儿童。我们非常高兴这种疗法能够为患有这种极其罕见的病症的患者提供治疗。”