人的皮肤从外到内由表皮、真皮、皮下组织三层组成，决定人体肤色的是表皮中的黑素含量，而黑素是由位于表皮基底层的黑素细胞产生的。当某种致病因素使得表皮中的黑素细胞被破坏或机能障碍不能产生黑素时，表皮内的黑素含量就会减少乃至消失，从而形成了肉眼所见的白斑。

   白癜风的治疗就是要使白斑中重新获得能够产生黑素的、功能正常的黑素细胞。这样的黑素细胞通常来源有三：由位于白斑中毛囊外跟鞘的黑素细胞储库中移行而来；从白斑边缘正常表皮中的黑素细胞移行而来；通过移植从其它部位而来。

   白癜风的白斑分为两种情况：完全白斑和不完全白斑。完全白斑中已经没有黑素细胞，通常呈纯白色或瓷白色，白斑中毛发也变白或大部分已变白，与周围正常皮肤界限清楚；不完全白斑中尚有少数残余的黑素细胞，通常颜色略深，白斑中毛发未变白或大部分未变白，与周围正常皮肤界限不清楚。这两者之间并没有严格的界限，因此在临床上有时是很难判断的。不完全白斑通过光疗、药物等治疗恢复的可能性较大，而完全性白斑则对这些常规的治疗反映较差。

   近年来，黑素细胞移植治疗的研究和应用发展迅速，出现了多种以不同方法获得黑素细胞进行治疗的方法。一些疗法经过临床验证有很强的实用性；也有一些仍在实验阶段，尚难以在临床推广和应用。