Oxford BioMedica制药公司近日宣布，其用于治疗1B型Usher综合症（遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征）的基因疗法药物UshStat已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药。
 
　　通过该公司的LentiVector基因导入技术，UshStat可以向患者视网膜细胞导入经过修正的MYO7A基因。Oxford将与赛诺菲-安万特合作，于2011年进行药物的临床实验。
 
　　Oxford负责人约翰·道森表示：“这是一个令人振奋的消息，对我公司依托LentiVector给药技术并针对治疗进行性眼疾的创新药开发具有重要意义，也对UshStat后续临床实验工作的开展奠定了良好的基础。”
      Oxford BioMedica公司表示，其将同赛诺菲-安万特公司合作于2011年开展UshStat临床试验。

      Usher综合征是以先天性感音神经性聋、渐进性视网膜色素变性而致视野缩小和视力障碍为主要表现的一种常染色体隐性遗传性疾病，具有遗传异质性。