Holoclar(Stammzelltherapie)干细胞药物获欧盟首次批准治疗角膜缘干细胞缺损
| Name | Holoclar |
|---|---|
| INN or common name |
ex vivo autologous corneal epithelial cells including stem cells |
| Therapeutic area | Corneal DiseasesStem Cell Transplantation |
| Active substance |
ex vivo autologous corneal epithelial cells including stem cells |
| Date opinion adopted | 18/12/2014 |
| Company name |
Chiesi Farmaceutici S.p.A. |
| Status | Positive |
| Application type | Initial authorisation |
Holoclar ist einem lebenden Gewebe äquivalent und wird in das betroffene Auge nach der Entfernung des veränderten Hornhautepithels transplantiert. Es wird durch eine Biopsie aus einem kleinen unbeschädigten Bereich der Hornhaut des Patienten entnommen und im Labor in einer Zellkultur angezüchtet.
Holoclar bietet in einigen Fällen eine Alternative zur
Transplantation zur Ersetzung veränderten Hornhautepithels, und es kann die Wahrscheinlichkeit für eine erfolgreiche Hornhauttransplantation bei umfangreicher Augenschädigung erhöhen. Es verringert das Risiko einer Abstoßung gegenüber der Transplantation eines Spenders und erfordert keine Operation am anderen Auge des Patienten, da nur eine kleine Biopsie durchgeführt wird, um die Zellen zu bekommen. Deshalb ist die Gefahr einer Beschädigung des gesunden Auges geringer. Daher kann Holoclar auch geeignet sein, wenn beide Augen von mittelschwerer bis schwerer LSCD betroffen sind.
Das Committee for Advanced Therapies (CAT) und der CHMP sind der Ansicht, dass Holoclar eine erste Behandlungsoption für diese seltene Augenerkrankung ist und empfehlen eine bedingte Zulassung, weil zwar die von Chiesi Farmaceutici S.p.A. vorgelegten Daten zeigen, dass die Vorteile des Arzneimittels die Risiken überwiegen, die Daten aber auf retrospektiven Studien beruhen und auf dieser Grundlage noch nicht umfassend sind. Daher sollte eine zusätzliche Studie über die Verwendung von Holoclar durchgeführt werden.
| Name | Language | First published | Last updated |
|---|---|---|---|
| CHMP summary of positive opinion for Holoclar |
据报道，这种称为Holoclar的疗法对80%的角膜缘干细胞缺乏的病例有效。欧洲药品管理局说，这一决定是干细胞治疗领域一个重大发展。
角膜缘干细胞缺陷可导致一系列眼部的病变，如眼表出现瘢痕等，最终导致失明。
研究诊所和一些专业中心一直在对替换角膜缘干细胞的疗法Holoclar进行临床测试。
欧洲药品管理局的决定意味着，这种疗法现在可以不限于小范围的研究和个例处理而是可以更广泛的应用于临床。
2014年12月22日,欧洲药品管理局人用药产品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use，CHMP）向欧盟委员会（EC）推荐批准7个新药，而其中最引人注目的是首个干细胞治疗药物。
意大利凯西制药公司（Chiesi Farmaceutici）的孤儿药Holoclar 是获批的首个包含干细胞的先进治疗产品，用于治疗成人因物理或化学因素造成的中至重度的角膜缘干细胞缺损。
Holoclar也是首个用于治疗角膜缘干细胞缺损的药物，角膜缘干细胞缺损是一种罕见的眼科疾病，可以导致失明，Holoclar不仅可以成为角膜移植的替代疗法，也可以在大范围眼部损伤的情况下增加角膜移植成功的概率。
除了干细胞治疗Holoclar之外，此次获得CHMP建议批准积极意见的还有Orexigen Therapeutic的 Mysimba（纳曲酮/丁氨苯丙酮）。该药物用于肥胖症患者的体重管理，以及患有肥胖相关并发症的患者。此前的临床试验已经证明服用Mysimba的肥胖症患者与服用安慰剂的对照组相比体重确实下降了，这是此番获得推荐重要依据。
在Mysimba的安全性方面，CHMP表示尽管目前还没有确凿的数据可以证明长期服药是否会对心脏造成影响，然而以目前的临床数据显示，Mysimba是可以安心服用的，并且在不远的将来，进一步评估药物安全性的试验会展开，用来确认该药物对心血管的安全性。尽管如此，CHMP还是建议患者在服药16周后接受体检，只有当体重至少下降5%时，才能够继续服药。