FDA批准GSK的ARRANON（R）注射剂 葛兰素史克10月28日宣布，FDA已批准其ARRANON（nelarabine）注射剂用于至少接受过两种化学疗法之后病情复发或对药物无应答的T细胞急性成淋巴细胞性白血病（T-ALL）和T细胞淋巴瘤（T-LBL）患者。   在两个II期试验中，选用其他疗法已经不奏效的患者都对ARRANON有充分的应答，因此该药成为FDA的快批产品。该药上市之后，根据与GSK公司达成的协议，美国儿童癌症组织将进一步确认该产品的疗效。   在临床试验中，使用ARRANON治疗的常见副作用为三度（中度）到4度（重度）血液毒性。该药能与多种细胞毒性药物共用，使用该药有可能出现神经方面的不良反应，有时较为严重。相关人员建议在该药对神经产生的影响（2度以上）方面进行仔细的监测，并持续测定ARRANON的剂量。   ARRANON为ara-G水融性前药，T细胞选择性核苷类似物。它可以抑制癌细胞DNA合成，导致癌细胞死亡。ARRANON对T细胞（比其他白血球细胞更有可能发生变异）具有毒性。 奈拉滨(Nekarabine，商品名：Arranon，葛兰素史克)是一种嘌呤类似物抗代谢药，其批准上市日期为2005年10月28日。 ARRANON（奈拉滨）注射液 葛兰素史克公司 最初美国批准：2005   警告：神经系统的不良反应   适应症 ARRANON是一种核苷代谢抑制剂治疗T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤，没有回应或已至少有两个化疗治疗后复发的疾病，患者表示。这一用法是基于对诱导完整的答复。展示提高生存率或其他临床受益的随机试验尚未进行。   剂量和用法 成人剂量：1500毫克/平方米，静脉给药超过2小时1天，3，5每21天重复。 小儿剂量：650毫克/平方米给予静脉滴注，连续5天每天超过1小时每21天重复。 ≥2级神经反应，停止治疗。 剂量可延迟血液学反应 采取措施，防止高尿酸血症。   剂型和优势 250 mg/50毫升（5毫克/毫升）瓶   禁忌 没有。   注意事项： 严重的神经系统反应的报道。神经毒性症状和体征的监测。 血液学反应：全血计数，包括血小板应定期监测。 如果孕妇发生胎儿造成伤害。应建议妇女不要成为怀孕时服用ARRANON。   不良反应 最常见（≥20％）的不良反应为： 成人：贫血，血小板减少，白细胞减少，恶心，腹泻，呕吐，便秘，疲劳，发热，咳嗽，呼吸困难 小儿贫血，中性粒细胞减少，血小板减少，白细胞减少症 ） 神经系统最常见（> 10％）的不良反应为： 成人：嗜睡，头晕，周围神经系统疾病，感觉减退，头痛，感觉异常 小儿：头痛，周边神经系统疾病。   药物相互作用 腺苷脱氨酶抑制剂，如喷司他丁，组合管理，不建议。   在特殊人群中使用 肾功能不全：密切监测毒性中度或重度肾功能不全患者。） 肝功能不全：密切监测毒性严重肝损伤患者。   更新日期：12/2011 美国FDA批准用于罕见白血病和淋巴瘤罕见病的新药Arranon（nelarabine）加快审批程序被批准 美国FDA当天宣布批准Arranon (商品名；通用名：nelarabine[奈拉滨])在美国上市。这是一种新药，用于治疗患急性T细胞型淋巴母细胞白血病(T-cell acute lymphoblastic leukemia，T-ALL)或T细胞型淋巴母细胞淋巴瘤(T-cell lymphoblastic lymphoma，T-LBL)的成人和儿童，其所患疾病在经至少2种化疗方案后无响应或复发。Arranon是第一种用于治疗这些有限制的患者群体的药。 “随着对Arranon的批准，FDA已为那些病情严重而没有其他经证实的有效选择的患者群体提供了一个重要的选择，”FDA的药物评价与研究中心（CDER）主任Steven Galson博士说。“Arranon作为一种最后的治疗方法已在某些人群中显示其有效性，并且我们很高兴能在我们的加速批准程序下批准该药。” Arranon是一种通过阻断癌细胞的繁殖能力而杀死癌细胞的癌症化疗药。与缓慢分裂的正常细胞相比，快速分裂的癌细胞对癌症药物更敏感。 Arranon是在FDA的加速批准程序下被批准，该程序允许FDA基于某个产品有效性的早期证据，而批准用于治疗癌症和其他严重或危及生命的疾病的产品。在该案例中，证据包括某些病人癌细胞完全消失，尽管在多数病例中癌症后来又复发了。在那些对Arranon有反应的患者中，癌细胞的消失有时候伴随着正常血细胞计数的恢复。按照FDA加速批准程序的要求，申办者要完成进一步的研究以证实Arranon的临床益处。 Arranon也获得了罕见病药物指定（Orphan Drug Designation），这是对那些治疗罕见病（那些在美国影响少于20万人的疾病）的产品的承认。罕见病药物法（Orphan Drug Act）为首个获得某种指定罕见病药上市批准的申办者，提供了7年期的美国市场专营权。每年美国大约1600位病人新被诊断为患T-ALL/T-LBL。在那些大约每年500位T-ALL/T-LBL复发或难治愈的患者中，约200位是儿童。急性淋巴细胞性白血病（ALL）是一种不进行有效治疗就会迅速发展的蔓延性疾病。在美国每年大约2400名儿童和1200名成人被诊断患ALL，其中大约700人患T-ALL。在患非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin’s lymphoma，NHL）的儿童和成人中，淋巴母细胞型淋巴瘤（Lymphoblastic lymphoma，LBL）分别约占30%和3%。每年估计5万病人被诊断患有NHL，其中大约900人患T-LBL。 此产品的安全性和有效性，已在分别进行于儿童和成人的两项临床研究中被证实。这两项研究都招募了T-ALL/T-LBL治疗难愈或复发的患者。所有患者都接受了Arranon，在39名儿童病患中，有23%出现癌症完全消失。癌症的完全消失，持续了3.3到9.3星期。在28个成年受试者中，完全消失率为21%并持续了4到195个星期以上。 Arranon将由美国北卡罗来纳州研究三角园（Research Triangle Park）的GlaxoSmithKline公司上市和分销。 Arranon (Nelarabine) Arranon (nelarabine) interferes with the growth of cancer cells and slows their growth and spread in the body. Arranon is used to treat T-cell acute lymphoblastic leukemia and T-cell lymphoblastic lymphoma. Arranon may also be used for other purposes not listed in this medication guide. Most important: Arranon may cause serious side effects of the central nervous system, such as problems with balance, coordination, or fine motor skills. These symptoms may not go away even after you stop receiving Arranon. Talk with your doctor if you have concerns about any possible long-term side effects. Do not receive this medication if you are pregnant. It could cause harm to the unborn baby. Use an effective form of birth control, and tell your doctor if you become pregnant during treatment. Arranon can lower the blood cells that help your body fight infections. This can make it easier for you to bleed from an injury or get sick from being around others who are ill. Arranon is given as an injection into a vein. Your doctor, nurse, or other healthcare provider will give you this injection while you are in a clinic or hospital setting. Arranon must be injected slowly through an IV needle. Each injection may take up to 2 hours to complete. Do not receive a “live” vaccine while you are being treated with Arranon, and avoid coming into contact with anyone who has recently received a live vaccine. There is a chance that the virus could be passed on to you. Arranon can cause side effects that may impair your thinking or reactions. Be careful if you drive or do anything that requires you to be awake and alert.