近日，美国FDA批准鲁索替尼(Ruxolitinib；商品名Jakafi)用于治疗真性红细胞增多症患者，这是一种慢性骨髓疾病。在美国鲁索替尼是获批用于这一疾病的首款药物。2011年，FDA批准鲁索替尼用于患有另一种骨髓疾病-中或高风险骨髓纤维化患者的治疗，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多性骨髓纤维化及原发性血小板增多性骨髓纤维化。 批准日期：2014年12月4日 公司：INCYTE CORPORATION JAKAFI（鲁索替尼 ruxolitinib）片剂，用于口服 美国最初批准：2011年 最近的重大变化 剂量和用药：06/2013 警告和注意事项：06/2013 作用机制 Ruxolitinib是一种激酶抑制剂，抑制Janus相关激酶（JAKs）JAK1和JAK2，它们介导许多对造血和免疫功能很重要的细胞因子和生长因子的信号传导。JAK信号传导涉及将STAT（信号转导和转录激活因子）募集到细胞因子受体，激活和随后将STAT定位到细胞核，导致基因表达的调节。 骨髓纤维化（MF）是一种骨髓增生性肿瘤（MPN），已知与失调的JAK1和JAK2信号传导有关。在JAK2V617F阳性MPN的小鼠模型中，口服ruxolitinib可预防脾肿大，优先减少JAK2V617F突变细胞在脾脏中并且循环炎性细胞因子减少（例如，TNF-α，IL-6）。 适应症和用法 Jakafi是一种激酶抑制剂，适用于治疗中度或高危骨髓纤维化患者，包括原发性骨髓纤维化，红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。 剂量和给药 •对于血小板计数大于200X109/L的患者，Jakafi的起始剂量为20mg，每日口服两次，对于患者，每日两次，每次15mg血小板计数在100×109/L和200×109/L之间。 •对于血小板计数在50X109/L和小于100X109/L之间的患者，Jakafi的起始剂量为每天两次，每次5mg。 •每2至4周监测全血细胞计数，直至剂量稳定，然后按临床指示。改变或中断剂量的血小板减少症。 •根据反应增加剂量，对于开始血小板计数为100×109/L或更高的患者，每日两次最多增加25mg，对于起始血小板计数在50X109/L之间的患者，每日最多10mg小于100X109/L.如果没有脾脏减少或症状改善，6个月后停药。 剂量形式和强度 片剂：5mg，10mg，15mg，20mg和25mg。 禁忌症 没有。 警告和注意事项 •血小板减少，贫血和中性粒细胞减少：通过减少剂量，中断或输血来控制。 •感染风险：评估患者感染的体征和症状，并及时进行适当的治疗。严重感染应该已经解决 在开始使用Jakafi治疗之前。 不良反应 最常见的血液学不良反应（发生率> 20％）是血小板减少症和贫血。最常见的非血液学不良反应（发生率> 10％）是瘀伤，头晕和头痛。 药物相互作用 •强CYP3A4抑制剂：对于血小板计数大于或等于100X109/L的患者，每日两次将Jakafi起始剂量减少至10mg同时使用强CYP3A4抑制剂。血小板计数低于100X109/L的患者应避免使用。 用于特定人群 •肾功能损害：对于中度（CrCl 30-59mL/min）或严重肾功能不全（CrCl 15-29mL/min）且血小板计数在100X 109/L和150X109之间的患者，每天两次将Jakafi起始剂量减少至10mg/L。 避免患有终末期肾病（CrCl小于15 mL/min）且不需要透析的患者和中度或重度肾功能不全且血小板计数低于100X109 /L的患者。 •肝功能损害：对于任何程度的肝功能损害和血小板计数在100X109/L和150X109/L之间的患者，每天两次将Jakafi起始剂量减少至10mg。血小板计数低于100X109/L的肝功能损害患者应避免。 •哺乳母亲：停止哺乳或停止服用药物，以了解药物对母亲的重要性。 包装提供/存储和处理 Jakafi（ruxolitinib）片剂包装如下： JAKAFI 10MG TAB 60/EA  RUXOLITINIB  INCYTE CORPORATION  50881-0010-60             JAKAFI 15MG TAB 60/EA  RUXOLITINIB  INCYTE CORPORATION  50881-0015-60             JAKAFI 20MG TAB 60/EA  RUXOLITINIB  INCYTE CORPORATION  50881-0020-60             JAKAFI 25MG TAB 60/EA  RUXOLITINIB  INCYTE CORPORATION  50881-0025-60             JAKAFI 5MG TAB 60/EA   RUXOLITINIB  INCYTE CORPORATION  50881-0005-60            在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下储存; 允许之间的短途旅行 15°C和30°C（59°F至86°F）[见USP受控室温]。 http://primedicin.com.br/wp-content/uploads/2013/08/Bula-Jakafi_PI-Ruxolitinib-Primedicin.pdf