日前，FDA已将治疗成神经细胞瘤的最新制剂Perifosine指定为罕见病用药，该药属首个口服型Akt抑制剂，由加拿大Aeterna Zentaris和美国Keryx共同推出。

成神经细胞瘤又称神经母细胞瘤，是起源于交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见颅外实性恶性肿瘤，占所有儿童期肿瘤的7%左右，美国每年有650个新确诊病例，但目前当地尚未有任何药物获准治疗这种病症。通常，FDA将患者数量少于20万的疾病定为罕见病，一旦某种产品被定为罕见病治疗药，生产厂商将拥有该药在美国长达7年的独家销售权。

研究人员仅在I期临床实验当中观察了Perifosine治疗成神经细胞瘤的效果，他们现在正通过III期临床实验检测药物治疗结肠直肠癌和多发性骨髓瘤的情况，药物针对治疗这两种适应症的申请已获得了FDA的快速审批权，而且FDA和欧洲药监局都已将其指定为治疗多发性骨髓瘤的罕见病药物。