美国食品药品管理局(FDA)于8月9日批准Marqibo（一种脂质体包裹的长春新碱）用于治疗复发性和难治性费城染色体阴性的成人急性淋巴细胞性白血病(ALL)。

Marqibo被批准用于复发≥2次或≥2种化疗方案治疗失败的患者。这是一种允许进行剂量强化治疗的长春新碱纳米颗粒剂型，是由南加州旧金山市的Talon Therapeutics公司生产的。

每年大约有6,000例成人被诊断为ALL；费城染色体阴性的类型比较少见。Talon公司估计每年约有500例患者适于接受Marqibo治疗。FDA将其视为一种罕见病药物。 “Marqibo为对现有治疗无应答的费城染色体阴性的ALL患者提供了一种治疗选择，”FDA药物评估与研究中心的血液病与肿瘤药品办公室主管Richard Pazdur博士说。

这一药物是经过FDA加速审批而获得批准的。FDA称，这种药物对一种可能预测临床效益的替代终点（应答率）具有一定疗效。但在3月份，FDA的肿瘤药物顾问委员会对Marqibo的反应冷淡，部分原因为专家小组对其疗效的印象不够深刻。根据FDA的声明，在一项Ⅱ期研究纳入的65例患者中，10例(15%)发生完全应答或完全应答伴血细胞计数不完全恢复。应答持续的中位时间为28天。中位至发生首次复发、死亡或下次治疗时间为56天。

另外，FDA的顾问也对药物安全性存有顾虑，指出试验中76%的患者发生严重不良事件，如中性粒细胞减少、低血压、呼吸窘迫和心搏骤停。该药物还带有一个加框警告，指出应通过静脉途径用药，因为采用其他方式给药可能发生致死效应，尤其是脑脊液中用药。而且Marqibo的用药剂量建议与单纯的硫酸长春新碱注射剂不同，为了避免药物过量，应在用药之前核对药品名称和剂量，FDA指出。Talon公司在一项声明中指出，该药物的应用剂量为每次2.25 mg/m2在1小时内经静脉用药，每7天重复1次。