8月30日,美国FDA核准了一项孤儿用药处方imexon注射剂(Amplimexon,AmpliMed公司公司制造),可用于卵巢癌的治疗。
Imexon是一项注射剂型,为一腺粒体的氧化剂,可清除谷胱甘肽及其他含巯基的成分,借此引发肿瘤细胞的死亡。
本项核准案乃根据先期临床试验所得的药效研究结果,在人体可耐受的剂量下,该药物可以杀死卵巢癌细胞。
Imexon和其他癌症疗法具有协同作用的效果,例如多西紫杉醇及含铂的药物;根据制造公司的新闻稿表示,imexon可以诱发特定卵巢癌细胞的敏感性,使得病变容易与治疗发生反应,借此抑制抗药性,延长临床反应期。
Imexon之前已被核准为孤儿药物,但限定用在治疗移转性的恶性肿瘤,肌腺瘤及胰脏瘤等;目前该药物正在进行1 / 2期的临床试验,用以治疗胰脏合并吉西他滨癌,并和达卡巴嗪合并治疗移转性的恶性肿瘤。
之前的人体试验证实,imexon可以为人体所耐受并具有疗效,在最高剂量的时候,会产生中度的骨髓抑制效应;全剂量可以和细胞毒素药物并用,治疗骨髓功能异常的患者。