Novartis's new targeted anti-cancer drug Zykadia first-line treatment of advanced ALK lung cancer stage III clinical success, Pfizer will not protect the dominant position
2016年9月27日，瑞士制药巨头诺华（Novartis）的新型靶向抗癌药Zykadia（ceritinib）III期ASCEND-4临床研究的积极顶线数据。该研究是一项多中心随机III期研究，在既往未接受治疗（初治）的间变性淋巴瘤激酶（ALK+）阳性晚期（IIIB期或IV期）非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展，评估了Zykadia一线治疗的疗效和安全性。
数据显示，与标准化疗（包括维持疗法）相比，Zykadia使无进展生存期（PFS）实现了临床意义的显著改善，达到了研究的主要终点。
除了PFS之外，Zykadia在横跨多个关键次要疗效指标方面也实现了临床意义的改善，包括：客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。安全性方面，Zykadia治疗组不良事件发生率与Zykadia已知的安全属性一致。ASCEND-4研究的完整分析及详细的疗效和安全性数据将在未来召开的医学会议上公布。
Zykadia是一种口服、选择性间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂。在肺癌的临床治疗中，ALK是一个重要的治疗靶标。ALK基因能够与其他基因融合，表达一种异常的融合蛋白，促进癌细胞的形成和生长。
在美国和欧盟，Zykadia已分别于2014年和2015年获批，用于之前经辉瑞靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）治疗后病情进展的ALK阳性NSCLC成人患者。此次批准，使Zykadia成为美国和欧洲既往接受Xalkori治疗失败的ALK+NSCLC患者群体的首个治疗方案，将解决这一群体中远未满足的巨大医疗需求。
Xalkori是由辉瑞研发的全球首个间变性淋巴瘤激酶（ALK）靶向治疗药物，该药的上市极大地改变了晚期ALK+NSCLC患者的临床治疗，但病情恶化往往不可避免，当肿瘤对Xalkori无响应后，患者鲜有治疗方案，Zykadia将成为这一群体的重要治疗选择。
而此次公布的III期ASCEND-4研究的顶线数据表明，Zykadia一线治疗晚期ALK+NSCLC也具有非常显著的疗效，该药将为初治晚期ALK+NSCLC提供除Xalkori之外的另一个重要的治疗选择。诺华已计划在未来几个月向各国监管机构提交Zykadia一线治疗的监管申请。
在全球范围内，肺癌是癌症死亡的主要病因之一，据估计每年有180万人确诊肺癌。非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见类型，约占所有病例的85-90%，其中2-7%病例由ALK基因重排驱动，导致癌细胞加速生长。