Hemlibra是唯一获FDA批准的每周一次的皮下注射剂，成为20年来首个用于治疗体内出现抑制物的A型血友病的新药
2017年11月16日，美国食品和药物管理局批准Hemlibra（emicizumab-kxwh）用于预防或减少已经发展出称为因子VIII（FVIII）抑制剂的成年和儿童A型血友病患者出血事件的频率。
A型血友病是一种遗传性血凝症，主要影响男性。血友病患者缺少一种可产生凝血因子VIII的基因。患者可能经历重复出血的严重出血，主要是关节，这可能会导致关节严重受损。一些患者会产生被称为FVIII抑制剂或抗体的免疫反应。抗体干扰目前可用的血友病治疗的有效性。
Hemlibra是一种first in class疗法，通过在血液中桥接其他因子来恢复这些患者的血液凝结。 Hemlibra是预防性治疗，通过皮下注射每周给予。
Hemlibra的安全性和有效性基于来自两个临床试验的数据。第一项试验包括109名年龄在12岁以上的A型血友病患者和109名FVIII抑制剂的男性。该试验的随机部分对Hemlibra进行了比较，结果显示53名先前接受过旁路治疗的患者在入组之前接受了预防性治疗。服用Hemlibra的患者每年经历约2.9次治疗的出血事件，而未接受预防性治疗的患者每年约有23.3次治疗的出血事件。这代表了治疗出血率降低87％。该试验还包括患者报告的身体健康指标。与未接受预防性治疗的患者相比，接受Hemlibra治疗的患者报告了与血友病相关的症状（疼痛性肿胀和关节疼痛）和身体机能（运动疼痛，走路困难）的改善。
第二项试验是对23名12岁以下的男性和A型血友病患者进行FVIII抑制剂单臂试验。在试验期间，服用Hemlibra的患者中有87％没有经历需要治疗的出血事件。
Hemlibra常见的副作用包括注射部位反应，头痛和关节痛（关节痛）。
Hemlibra的标签包含一个盒装的警告，以警示医护人员和患者已经在也被给予抢救治疗（活化的凝血酶原复合物浓缩物）的患者中观察到严重的血块（血栓性微血管病和血栓栓塞）以治疗出血24小时以上同时服用Hemlibra。

Hemlibra(emicizumab-kxwh)
HEMLIBRA Rx
Generic Name and Formulations:
Emicizumab-kxwh 30mg/mL, 60mg/0.4mL, 105mg/0.7mL, 150mg/mL; per vial; soln for SC inj; preservative-free.
Company:
Genentech, Inc.
Indications for HEMLIBRA:
Routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors.
Adults and Children:
Do not inj into moles, scars, tender skin, bruised, red, hard or not intact skin areas. Give by SC inj into upper outer arms, thighs, or any abdomen quadrant; rotate inj sites. 3mg/kg once weekly for first 4 weeks, then 1.5mg/kg once weekly.
Warnings/Precautions:
Thrombotic microangiopathy and thromboembolism can occur when average cumulative of >100U/kg per 24hrs of activated prothrombin complex concentrate (aPCC) was given for ≥24hrs. Females of reproductive potential should use effective contraception during treatment. Pregnancy. Nursing mothers.
Interactions:
Risk of thrombotic microangiopathy and thromboembolism with concomitant aPCC; monitor and immediately discontinue if occurs. May interfere with coagulation lab tests (eg, ACT, aPTT, aPTT-based assays, Bethesda assays [clotting-based] for FVIII inhibitor titers). Possible hypercoagulability with concomitant recombinant FVIIa or FVIII.
Pharmacological Class:
Bispecific factor IXa- and factor X-directed antibody.
Adverse Reactions:
Inj site reactions, headache, arthralgia, pyrexia, diarrhea, myalgia; thrombotic microangiopathy, thromboembolism.
Generic Availability:
NO
How Supplied:
Single-dose vial—1