2011年4月15日，美国食品与药物管理局（FDA）发布公告，批准Actemra（活性成分：tocilizumab）单独给药或与甲氨蝶呤合用，来治疗2岁及以上儿童的活动性全身型幼年特发性关节炎（SJIA）。

SJIA，或称Still病，是儿童中一种罕见的、有可能威胁生命的疾病，可导致全身严重炎症。SJIA与其他幼年特发性关节炎（JIA）类型有别。据估计，每1000名儿童中有2名患有JIA，而SJIA占到所以JIA患者的约10%。

Actemra是一种白介素6受体阻滞剂，于2010年1月8日经FDA批准用于治疗对其他药物反应不佳的成人中度至严重活动性类风湿性关节炎。

“Actemra的这种新适应证为有这种罕见疾病的孩子提供了第一个经批准的治疗方法。”FDA药物评估和研究中心肺、过敏和风湿病产品部主任Badrul Chowdhury博士说。

一个国际多中心对照试验证明了Actemra的安全性和有效性。试验中，112例患者接受Actemra或安慰剂每两周一次的注射。研究参与者为患有SJIA、年龄在2岁至17岁之间、对非甾体类抗炎药和类固醇反应不佳或不能耐受的患者。接受Actemra的患者中，85%有治疗反应，而接受安慰剂的患者为24%。从长期来看，试验随访期间，接受Actemra的SJIA患者中，有3例发生巨噬细胞活化综合征（MAS）。MAS是儿童全身性炎症性疾病有致命可能的并发症，被认为是由某些免疫细胞过度激活和增殖造成的。

Actemra有提示严重感染的黑框警告。接受Actemra治疗的患者如发生严重感染，应停止使用Actemra，直至感染控制。

试验中的SJIA患者最常见的副作用包括上呼吸道感染、头痛、咽喉痛和腹泻。 

厚生省批准tocilizumab用于治疗Castleman病
日本中外制药公司（Chugai）4月13日宣布，其人源化抗IL-6受体抗体tocilizumab静脉注射剂（Actemra，MRA）用于治疗Castleman病的申请获厚生省批准。

Castleman病(Castleman's disease)是一种相当罕见的淋巴组织增生病变，其明确的致病机制目前仍不清楚。本病主要症状表现为淋巴结肿胀、发热、全身倦怠感、体重减轻、皮疹、贫血、肝脏及脾脏肿大及各种临床检查值异常等。大量研究显示，肿胀的淋巴结产生大量IL-6，这些过剩的IL-6与本病的各种症状具有相关性。

本品是利用基因重组技术制造的人源化抗IL-6受体抗体，由日本大阪大学与中外制药公司共同开发。其通过竞争性地阻断IL-6与其受体结合从而抑制IL-6的生物学效应。

在Ⅱ期临床研究中，患者静脉内滴注本品8mg/Kg，每二周1次，连续8次。结果显示，体内炎症标志物（CRP、纤维蛋白原、ESR）、全身倦怠感、贫血症状以及低白蛋白血症等明显改善。另外，长期用药（最长1568天，平均1191天）患者获得了以体内炎症标志物改善为首的治疗效果维持。

本品主要的不良反应包括鼻炎、咽喉炎、发疹、腹痛、搔痒及中性粒细胞减少等。

本品为日本首个获准的抗体药物，中外制药公司于2003年4月18日提交其新药申请。