2011年，血液领域有5个新药上市，1个药品增加了新适应证，另有2个药品被警告或进行了标签修改。在此，将这些做一汇总，以飨读者。
血液领域新药批准
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天冬酰胺酶菊欧氏杆菌[Erwinaze注射剂，EUSA制药(美国)公司]
是一种天冬酰胺特异性酶，获准作为多药化疗方案的组分，用于治疗对大肠杆菌源性天冬酰胺酶过敏的急性淋巴细胞性白血病(ALL)患者。作为一种孤儿药，其与之前获准的2种天冬酰胺阻断治疗药物具有同样的作用机制。天冬酰胺是癌细胞增殖所必需的一种蛋白质。
依据：在一项纳入58例患者的单组、多中心、开放性研究中，可提供标本的所有48例患者的天冬酰胺酶水平均达到了可致天冬酰胺耗竭和预测临床疗效的最低阈值。
Brentuximab vedotin(Adcetris注射剂，西雅图遗传技术公司)
是一种CD30指向性抗体-药物共轭体，用于治疗自体干细胞移植(ASCT)失败或至少2种多药化疗方案失败且不适宜接受ASCT的霍奇金淋巴瘤患者，还可用于治疗至少1种多药化疗方案失败的系统性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)患者。这是自1977年以来首个获准的霍奇金淋巴瘤治疗药物，也是首个获准的ALCL治疗药物。
依据：在一项纳入102例接受brentuximab治疗的患者的单组研究中，73%的受试者获得完全应答或部分应答。在一项纳入58例ALCL患者的简易研究中，86%的受试者获得完全应答或部分应答。
备注：该药获得的是加速批准，依据是临床数据提示治疗应答率较高。能否转为完全批准将取决于后续研究能否证实其收益。(2012年1月，FDA在该药标签中增加了有关罕见脑部感染的警告)
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24年来FDA批准首个用于治疗两种类型淋巴瘤的药物
去铁酮(Ferriprox片剂，Apo制药公司)
是一种口服铁螯合剂，用于治疗现有螯合治疗效果不佳的地中海贫血所致输血性铁过载患者。
依据：一项纳入236例既往铁螯合治疗失败或耐受性不佳的输血依赖性铁过载患者(绝大多数患有地中海贫血)的前瞻性汇总分析显示，在开始去铁酮治疗后1年内，50%的患者的血清铁蛋白水平下降至少20%。
备注：该药获得的是加速批准。其治疗其他慢性贫血(包括镰状细胞病)所致输血性铁过载的安全性和有效性尚不明确。作为批准的一个条件，Apo制药将开展一项研究，评价该药对镰状细胞病患者和尚未充分接受现有螯合剂治疗的输血性铁过载患者的安全性和有效性。
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FDA：批准去铁酮治疗地中海贫血所致铁超负荷
Hemacord(纽约血液中心)
是一种脐带造血足细胞(HPC-C)，以备同种异体造血干细胞移植之需。是首个获得许可的脐带血治疗。
依据：所提交的安全性和有效性数据证明，该药符合监管机构的要求。
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FDA：批准首个特许脐带造血祖细胞疗法
Ruxolitinib(Jakafi口服片剂，Incyte公司)
是一种Janus相关性激酶(JAK)抑制剂，用于治疗中危或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化，以及原发性血小板增多症后骨髓纤维化。该药是首个获准用于治疗这类罕见血液病的孤儿药，也是首个获准的JAK抑制剂。
依据：2项随机对照试验共纳入528例中危或高危骨髓纤维化患者。在其中一项研究中，24周时，接受ruxolitinib 治疗的患者42%脾脏体积缩小至少35%，而安慰剂组仅有1%的患者达到这一标准，两组中分别有近50%和5%的患者的骨髓纤维化症状减轻至少50%。在另一项研究中，48周时，ruxolitinib组29%的患者的脾脏体积缩小至少35%，而最佳现有治疗组无1例患者达到这一标准。
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FDA：首批治疗骨髓纤维化药物
新适应证
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利妥昔单抗(美罗华，基因泰克公司)
这种CD20指向性细胞溶解性抗体用于初始接受利妥昔单抗联合化疗且有应答的滤泡性、CD20阳性、B细胞性非霍奇金淋巴瘤患者的维持治疗。
依据：一项纳入1,217例初治的晚期滤泡性淋巴瘤患者的国际性研究。对利妥昔单抗联合化疗产生完全应答或部分应答的1,018例患者被随机分组。与单纯临床观察相比，利妥昔单抗维持治疗可使进展风险降低46%。
警告与标签修改
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达沙替尼(Sprycel，百时美-施贵宝)
在处方信息中添加了有关肺动脉高压风险增加的资料。
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FDA警告：达沙替尼与肺动脉高压风险有关
来那度胺(Revlimid，Celgene)
顾问专家提醒公众，FDA正在监测使用该药治疗骨髓增生异常综合征或多发性骨髓瘤的患者继发肿瘤的风险。
注：文章参考自爱唯医学，本站(www.131.org.cn)整理 |
