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2013获FDA批准新药解析

ID号：683 发布日期： 2014-03-20 截止日期：不限地区：全国浏览次数：135

FDA药品评价和研究中心（CDER）在2013年里批准了27个新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）[不包括FDA生物制品评价与研究中心（CBER）批准的疫苗、血液制品等产品]。虽然2013年FDA批准新药不如2012年（39个），但不论是新药的突破性，还是技术的创新性，2013年都取得了极大的进展。
癌症-罗氏和GSK是最大赢家
癌症药物一直都是制药公司关注的重点领域，从2013年获得批准的药物来看，共有7个癌症新药获得批准。罗氏和葛兰素史克无疑是该领域最大的赢家，分别有2个抗肿瘤新药获得批准。值得一提的是，获得FDA“突破性新药”资格的两个癌症药物也于年底前搭上顺风车获准上市。
塞尔基因的Pomalyst（泊马度胺）于2013年2月获得批准，该药是继来那度胺和沙利度胺之后第三个度胺类药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各别患者的需要，Pomalyst的获准为其它药物治疗无效的多发性骨髓瘤患者提供了新的选择。
同样在去年2月，基因泰克（罗氏）的Kadcyla（Ado-Trastuzumab Emtansine，又称T-DM1），是继Adcetris（brentuximab vedotin）之后第二个被FDA批准上市的新一代抗体偶联药物（ADC），用于治疗晚期HER2阳性乳腺癌。
5月29日同一天，葛兰素史克有同一适应症的两只药物获得批准：Mekinist（二甲基亚砜曲美替尼）和Tafinlar（甲磺酸达拉菲尼）。皮肤黑色素瘤约一半有BRAF基因突变。而且Tafinlar和Mekinist获准作为单独用药，而不是组合治疗。
勃林格殷格翰的Gilotrif（双马来酸阿法替尼）于7月份获得批准，是EGFR（ErbB1）、HER2（ErbB2）不可逆共价抑制剂，继吉非替尼、厄洛替尼、拉帕替尼后FDA批准的第4个EGFR抑制剂。
11月，罗氏的Gazyva（Obinutuzumab）获得批准。这是首款以“突破性新药”资格获得FDA批准的药物。FDA也授予了Gazyva优先审评资格，因为该药证实其对严重病症的治疗，在安全性和有效性上有可能带来明显的改善，且由于该药也可用于治疗一种罕见疾病，从而获得FDA授予的“孤儿药”资格。
Pharmacyclics公司和强生合作研发的靶向抗癌新药Imbruvica（依鲁替尼）也于11月获得批准上市，是一种布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。Imbruvica是获得批准的第二只“突破性新药”认定药物。
糖尿病-追逐新作用机制
近年来，糖尿病新药研发主要是对新作用机制的角逐，当二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂还未有降温之时，钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂就已开始粉墨登场。
2013年年初，经过数年来的反复审查和驳回，武田制药的DPP-4抑制剂Nesina（苯磺酸阿格列汀）最终获得FDA批准上市。已获得FDA批准的同类药物还有西他列汀、沙格列汀、利拉利汀，另外维格列汀也已在欧洲上市。Nesina的加入，让DPP-4抑制剂药物市场竞争更加激烈。
不过糖尿病领域最值得关注的事件是3月份杨森制药的Invokana（卡格列净）获得FDA批准上市。Invokana是FDA批准的首只SGLT2抑制剂，用于治疗成年患者的2型糖尿病。同类作用机制的药物——阿斯利康及施贵宝的Forxiga（达格列净）尽管在欧洲已经获准上市，但迟迟却得到不到FDA的许可。
感染性疾病-丙型肝炎全口服治疗方案的药物获批
2013年批准新药最受关注的领域之一就是丙型肝炎，该领域同样批准了2个新药。另外，作为去年来关注的热点领域之一，艾滋病新药也获批准一只。
11月，杨森的NS3/4A蛋白酶抑制剂Olysio（Simeprevir）获得批准，联合聚乙二醇干扰素和利巴韦林用于基因型1慢性丙型肝炎成人患者代偿性肝脏疾病（包括肝硬化）的治疗。早在9月份，Olysio已经获日本劳动卫生福利部（MHLW）批准上市。
两周之后，吉利德的核苷类NS5B聚合酶抑制剂Sovaldi（Sofosbuvir）也获得FDA批准上市。Sovaldi是首个获批可用于丙型肝炎全口服治疗方案的药物，在用于特定基因型慢性丙型肝炎治疗时，可消除对传统注射药物干扰素（IFN）的需求。吉利德估计，Sovaldi一旦上市，市值将达110亿美元。
在艾滋病领域，葛兰素史克和辉瑞于2009年联合成立的HIV/AIDS药物研发公司Viiv Hlthcare（葛兰素史克持有主要股份）的Tivicay（Dolutegravir）获得批准上市。Tivicay是继雷特格韦、埃替格韦之后，FDA批准的第3个HIV整合酶抑制剂。
精神神经疾病-三个新药出炉
精神神经疾病领域新药开发成为近年来制药行业最为关注的重点领域之一，该领域在2013年也有3个新药获得批准。
3月，百健艾迪的Tecfidera（富马酸二甲酯）被批准用于治疗成人复发型多发性硬化症，这是百健艾迪研发的第4个多发性硬化症药物，并且很可能成为治疗该病的首选口服药物。
9月，武田的Brintellix（Vortioxetine Hydrobromide）获得批准用于治疗严重抑郁症（MDD）。Brintellix属于新一代抗抑郁药，通过2种作用机制的联合发挥作用：受体活性调节和再摄取抑制。
11月，FDA批准Sunovion公司的Aptiom（醋酸艾司利卡西）作为癫痫部分发作辅助治疗。
肺动脉高压和COPD-双双梅开二度
肺动脉高压和慢性阻塞性肺疾病（COPD）治疗药物在2013年分别有2只新药获得批准上市。
在肺动脉高压领域，巧合的是2只新药都在10月份获得批准。拜耳的Adempas（Riociguat）是可溶性鸟苷酸环化酶激活剂，被FDA批准用于慢性血栓栓塞性肺动脉高压和肺动脉高压。另一只获得批准的肺动脉高压药物是Actelion公司的Opsumit（马西替坦）。Opsumit属于一类名为内皮素受体拮抗剂的药物，能够放松肺动脉并降低血压。
在COPD领域，葛兰素史克的2个复方吸入粉末Breo Ellipta（氟替卡松糠酸酯/维兰特罗）和Anoro Ellipta （芜地溴铵/维兰特罗）分别于5月和12月获得批准上市。Breo Ellipta用于治疗COPD，包括慢性支气管炎和肺气肿，但不用于急性支气管痉挛和哮喘。
Anoro Ellipta 活性成分为芜地溴铵和维兰特罗，用于治疗慢性阻塞性肺病，但不用于急性支气管痉挛、哮喘。二者都能够舒张支气管平滑肌，因此也是FDA批准的首个双支气管舒张药物组合。
其它领域-多个诊断试剂和放疗药
1月，健赞的Kynamro（米泊美生钠）获得批准用于纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者，作为降脂药物和饮食的辅助药物，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、载脂蛋白B（Apo B）、总胆固醇（TC）和非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）。
2月，盐野义制药的Osphena（奥培米芬）获得批准用于治疗更年期女性性交疼痛。
10月，辉瑞的Duavee（共轭雌激素/巴多昔芬）获得批准，用于治疗女性因绝经引起的中度至重度潮热（血管收缩），预防绝经后骨质疏松。
11月，MEDICIS公司的Luzu（卢立康唑）获得批准治疗18岁及以上足癣，红色毛癣菌和絮状表皮癣菌等癣菌引起的股癣患者。
另外，2013年还批准了多只诊断试剂和放疗药物：
Navidea公司的Lymphoseek（technetium Tc 99m tilmanocept）是一种新型放射诊断试剂，也是30年来FDA首次批准用于淋巴结定位的新药。
法国加柏公司的Dotarem（钆特酸葡甲胺）是FDA批准的第7个含钆造影剂，用于中枢神经系统的磁共振成像（MRI）。
拜耳的Xofigo（氯化镭-223）是一种放疗药物，用于治疗晚期骨转移型去势抵抗前列腺癌，但不用于转移至其他器官的前列腺癌。
GE Healthcare公司的Vizamyl[氟（18F）美他酚]是FDA批准的第二个阿尔茨海默病（AD）诊断试剂，它是一种F18标记的硫磺素T类似物，能够被阿尔茨海默病患者大脑摄取、滞留，通过PET扫描显示淀粉样蛋白斑，对成人阿尔茨海默病和痴呆症进行评估。
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