一项小型研究表明,自体造血干细胞移植(HSCT)是顽固性克隆氏病(CD)的安全、有效疗法。
因为CD是一种免疫介导的炎性疾病,所以用自体HSCT重新安排免疫系统可能诱发疾病缓解。为研究此可能,美国芝加哥西北大学医疗中心的Yu Oyama和同事对12名顽固性CD病人进行了自体HSCT的I期研究。这些病人尽管接受了传统治疗,疾病活性仍为中度。
研究结果发表于3月的《胃肠病学》杂志(Gastroenterology 2005;128:552-563,786-788):病人进行了血干细胞动员和通过白细胞分离法采集了白细胞。以CD34细胞的磁性免疫选择实现了T细胞耗竭,然后病人进行了HSCs再灌注。本疗法的耐受性很好,副作用都在预计之中,如血细胞减少、腹泻和恶心。中性粒细胞和血小板植入平均分别用了9.5和9天。
治疗前病人的平均克隆氏病活性指数(CDAI)为291,治疗后12名病人中11人持续缓解,该指数不超过150。CDAI和症状的改善都出现在出院前。而放射学和结肠镜检的改善在HSCT之后的数月至数年后。平均随访18.5个月后,只有一人复发活性疾病,在HSCT的15个月后。
该小组提醒,这些结论必须得到随机对照试验的证实。但他们很乐观。瑞典卡罗林斯卡研究所的巴科霍尔特(Lisbeth Barkholt)和洛夫贝格(Robert Lofberg)在随发评论中同意还需要更多研究。“目前在CD病人中广泛临床应用HSCT为时尚早,必须等待进一步资料来确定是自体或是异体干细胞为最佳,及研制毒性更小的骨髓清除方案,以消除操作引起死亡的风险”。