经过10多年的努力，拥有自主知识产权的重组人p53腺病毒注射液近日获得国家食品药品监督管理局批准的新药证书。这是世界上第一个获得正式批准的基因治疗药物。这种基因治疗药物在治疗头颈部癌症和胃癌等恶性肿瘤方面显示出良好的疗效。   基因治疗是指以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗。基因治疗通过一定方式将人的正常基因或有治疗作用的DNA顺序导入人体靶细胞，去纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。因此基因治疗针对的是疾病的根源——异常的基因本身。目前基因治疗的主要对象是那些对人类健康威胁严重的疾病。自从1990年5月美国国立卫生研究院（NIH）批准了美国第一例临床基因治疗腺苷脱氨基酶缺乏——一种严重免疫缺陷综合征儿童的临床试验以来，基因治疗已从单基因遗传病扩展到多个病种，至今世界上已有近600个基因治疗方案用于临床试验，治疗病例超过6000例，其中用于癌症的占65.6％。   癌症是一种基因病，是人体细胞在外环境因素的作用下，内在多种前癌基因被激活和抑癌基因失活的多阶段长期演变的过程。癌症是严重威胁人类健康和生命的杀手，我国每年新发癌症患者250万以上，每年在治患者600万以上，治疗费用在1500亿元以上。目前肿瘤的主要治疗手段是手术、放疗和化疗，尽管医学家们不断完善这3大治疗手段，但能生存5年以上的患者仅占全部恶性肿瘤患者的45％，55％以上的患者难以治愈。人们都关注通过“治本”的方法来提高肿瘤治愈率，基因治疗是21世纪人类攻克肿瘤的必由之路。   p53基因是研究最透彻，功能最强大的一种抑癌基因。野生型p53对细胞周期和凋亡起关键性的控制作用，尤其是对受照射、细胞毒制剂、热疗打击的癌细胞，起更大的杀伤作用。放射线和化疗药导致肿瘤细胞周期阻滞，并引导细胞凋亡来杀伤肿瘤细胞，野生型p53促进凋亡，而p53基因的变异则减弱或取消这种效应，从而使肿瘤细胞对放疗和化疗产生抵抗性。50％以上人类肿瘤发生抑癌基因p53变异，这导致肿瘤的难治性，以及复发、转移和预后差。既往的临床实验已经证实了：重组人p53腺病毒本身有一定的治疗作用，更重要的是结合放疗、化疗和手术，能更明显地提高疗效。p53基因治疗已从实验室走向临床，走向产业化。国产的重组人p53腺病毒注射液（商品名“今又生”），经过5年艰苦的临床试验，充分证实对治疗头颈鳞癌是安全而有效的。今年10月16日，国家食品药品监督管理局批准重组人p53腺病毒注射液新药证书，意味着世界上第一个癌症基因治疗药物在中国诞生，它标志着我国在基因治疗癌症临床和基因药物产业化方面都走在世界的前列。   重组人p53腺病毒是一种基因工程改造过的活病毒，在结构上由两部分组成：一是抑癌基因p53，二是载体。载体是改造过的无复制能力的腺病毒。就像火箭携带卫星上太空一样，这种携带p53的腺病毒特异感染肿瘤细胞，它可以有效地将治病的p53基因转入肿瘤细胞内，而对正常细胞无害。   1998年国家药监局批准该药进入I期临床试验，完成安全性试验后，于2001年10月开始II期临床有效性和安全性试验，主要用于治疗头颈部鳞癌。至2003年5月，我们完成了II期临床107例9种恶性肿瘤的临床试验，充分证明重组人p53腺病毒是安全而有效的。今又生结合放疗治疗53例头颈鳞癌，肿瘤完全消失率比单纯放疗的46例提高2倍。今又生结合放疗治疗45例鼻咽癌，肿瘤完全消失率比单纯放疗的41例提高1.7倍。今又生结合放疗治疗了4例不能手术的III期子宫颈癌都达到肿瘤完全消失。今又生结合放疗、化疗或热疗治疗各种软组织肉瘤、消化系统腺癌、卵巢癌都取得一定的疗效，而这些病例都是经3大手段治疗失败的病人。使用今又生治疗恶性肿瘤，除了出现暂时性自限性发烧外，未发现其他毒副反应。今后，全面的临床试验将在我国三级甲等医院有序展开。   人类癌症是多种基因变异所造成的，癌瘤的最大特征就在于每个患者内在基因组的异质性，我们用p53治疗挽救了一例晚期胃癌患者的生命，但有可能在另一例胃癌患者就收效差。这就是异质性。所以，我们只能说p53基因治疗解决了肿瘤治疗的一部分问题。p53基因治疗只是开了一个好头，为人类征服癌症带来了一线希望和曙光。