“我国自主研制的创新药物ZT－1将于11月完成在欧洲6国进行的Ⅱ期临床试验，有望成为我国具有自主知识产权，又有希望打入国际市场的创新药物。”日前，中国科学院上海药物研究所朱大元教授告诉记者。其兴奋之情溢于言表。这意味着，中国新药走向世界的不懈努力又取得了重要的成果，对于长期被国际医药主流市场“拒之门外”的中国医药研发业更有着非同寻常的意义。
 
    一个有望走向世界的新药
 
    ZT－1是由上海药物研究所发现并合成的一种石杉碱甲（HupA）衍生物，研发证明可以在体内转化为HupA。HupA属于高选择性乙酰胆碱酯酶抑制剂，用于阿尔兹海默氏病（AD，即老年痴呆）的治疗，以阻止AD病症的加重。但由于HupA降解速率快，在人体的半衰期较短，临床应用时每天必须给药2～4次。而ZT－1则有可能开发成每天一次的口服剂型，或进一步开发为皮下包埋的缓释剂型，这对那些有记忆障碍的病人来说更有意义。更为重要的是，ZT－1在动物实验上的效果优于国外目前同类药物。正是基于这些优势及其良好的市场前景，ZT－1在开发过程中很快就引起了业内有识之士的注意。“在开发国内市场方面，我们选择了与扬子江药业合作，但是要走向国际市场，我们还是要借助国外企业的人力、财力和经验。”时任上海药物研究所所长的中科院院士陈凯先很清楚地看到了这一点。
 
    恰在此时，由瑞士德彪药业集团和中国癌症研究基金会联合设立的“德彪－CCRF”中国奖第三届评选活动开始。该奖项由瑞士德彪药业集团和中国癌症研究基金会联合设立，旨在鼓励抗癌、老年性痴呆、糖尿病、心血管等领域的中国新药创新项目，包括生物制剂、天然提取物、合成分子等。当时，德彪药业中国部部长鞠利雅博士正不遗余力地在国内寻找有开发前景的科研项目，由朱大元教授和中国工程院院士唐希灿教授负责的ZT－1课题引起了她的注意，在中外评委的一致好评中，该项目获得“德彪－CCRF”中国奖一等奖。作为一家专门从事新药开发的科研投资集团，德彪药业集团似乎更具有独到的眼光，在其中国部的不懈努力下，该公司迅速与上海药物研究所达成合作意向，负责ZT－1的国际开发和注册工作。从2000年起，双方进行了30多项临床前研究和9个Ⅰ期临床研究，并于2004年开始，以随机双盲对照方式在欧洲6个国家同时展开Ⅱ期临床研究，这也是中国新药首次在国际上进入了多中心双盲对照Ⅱ期临床，为获得首个国际注册而努力。“在Ⅱ期临床研究完成后，ZT－1的注册上市还需要做更多工作。”朱大元介绍，为符合法规要求，ZT－1还需做Ⅲ期临床试验，另外还需要更多安全性方面的数据提供给有关卫生当局。符合GLP标准的临床前研究与临床研究交替前进，在临床上还要对性别不同的患者做两年随访和跟踪，以确保临床安全性。在上述临床研究及听取国际专家意见的基础上，德彪公司将争取在未来几年内注册上市ZT－1的每日单次口服剂型和皮下包埋的缓释剂型。
 
    德彪集团的介入使业内人士对ZT－1充满了期望，这种期望还源于被德彪集团总裁R·Y·Mauvermay先生引为自豪的抗癌药草酸铂的不俗表现。当年，草酸铂被日本学者发明之后，到欧洲进行了Ⅰ期临床，但不幸被各大药厂放弃，德彪药业慧眼独具，勇冒风险，重新开发，并一举成功。目前，该药由赛诺非生产和销售，已成为大肠癌化疗的主要药物，在抗癌药国际市场销售中排名第五，今年其销售额已达到14亿美元。“中国的ZT－1也有可能成为第二个草酸铂、紫杉醇，从而成为具有世界影响力的中国制造‘重磅炸弹式药物’。”中国医学工程院院士、中国医学科学院肿瘤医院孙燕教授预测。