2013年7月31日，Lucane制药公司的苯丁酸钠颗粒sodium phenylbutyrate (Pheburane®) 483mg/g granules获欧洲药品评审局批准上市,用于治疗尿素循环障碍患者.
Sodium phenylbutyrate (Pheburane®) is recommended as an option for use within NHS Wales as adjunctive therapy in the chronic management of urea-cycle disorders, involving deficiencies of carbamylphosphate synthetase, ornithine transcarbamylase or argininosuccinate synthetase; in all patients with neonatal-onset presentation (complete enzyme deficiencies, presenting within the first 28 days of life) and in patients with late-onset disease (partial enzyme deficiencies, presenting after the first month of life) who have a history of hyperammonaemic encephalopathy.

PHEBURANE 483 mg/g Granulé Boîte de 1 Flacon (+ cuillère-mesure) de 174g
Mis à jour le 28 novembre 2014
PHEBURANE : ses indications
Phéburane peut être utilisé chez les nourrissons, les enfants ne pouvant pas avaler les comprimés et chez les patients dysphagiques comme traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des désordres du cycle de l'urée impliquant les déficits en carbamylphosphate synthétase, ornithine transcarbamylase ou argininosuccinate synthétase.
Ce traitement est destiné aux patients chez lesquels la mauvaise acceptabilité au traitement disponible compromet la compliance au traitement.
PHEBURANE : sa posologie
Le traitement par PHEBURANE doit être supervisé par un médecin ayant l'expérience du traitement des désordres du cycle de l'urée.
Posologie
La dose quotidienne doit être adaptée individuellement en fonction de la tolérance protidique du patient et des apports protidiques alimentaires nécessaires à sa croissance et à son développement.
La dose totale quotidienne de phénylbutyrate de sodium habituellement utilisée en pratique clinique est de :
• 450 - 600 mg/kg/jour chez les nouveaux-nés et les enfants de moins de 20 kg
• 9,9 - 13,0 g/m²/jour chez les enfants de plus de 20 kg, les adolescents et les adultes.
La sécurité et l'efficacité de doses supérieures à 20 g/jour n'ont pas été établies.
Surveillance thérapeutique : Les taux plasmatiques de l'ammoniaque, de l'arginine, des acides aminés essentiels (en particulier les acides aminés branchés), de la carnitine et des protides doivent être maintenus dans les limites de la normale et celui de la glutamine à des taux inférieurs à 1000 µmol/L.
Surveillance nutritionnelle : PHEBURANE doit être associé à un régime hypoprotidique et dans certains cas, à une supplémentation en acides aminés essentiels et en carnitine.
Dans les formes néonatales par déficit en carbamylphosphate synthétase ou en ornithine transcarbamylase, une supplémentation en citrulline ou en arginine est nécessaire à la dose de 0,17 g/kg/jour ou 3,8 g/m²/jour. Dans le déficit en argininosuccinate synthétase, la supplémentation en arginine est nécessaire à la dose de 0,4 à 0,7 g/kg/jour ou 8,8 à 15,4 g/m²/jour.
Si une supplémentation calorique est indiquée, il est recommandé d'utiliser une préparation dépourvue de protéines.
Mode d'administration
PHEBURANE est administré par voie orale.
La dose quotidienne totale doit être répartie en prises égales et être administrée lors de chaque repas ou prise alimentaire (par exemple 4 à 6 fois par jour chez le jeune enfant). Du fait de son absence de goût, la dose de PHEBURANE peut être directement avalée à l'aide d'un verre d'eau (de jus de fruit, ou de préparations infantiles sans protéines) ou saupoudré sur une cuillère à soupe d'aliments solides (purée, compote de pomme...). Dans ce cas, il est important que la prise soit immédiate.
Une cuillère-mesure graduée, permettant de mesurer jusqu'à 3 g de phenylbutyrate de sodium par incrément de 250 mg, est fournie.