神经节苷脂GM1对患者的功能改善随机、安慰剂对照临床研究（摘要）
  神经节苷脂GM1对帕金森病患者的功能改善
  随机、安慰剂对照临床研究

  J.S．Schneider, PhD; D.P. Roeltgen, MD; E.L.Mancall, MD;
  J. Chapas-Crilly, BS; D.S. Rothblat, PhD; and G.T. Tatarian, DO

[摘要] 背景/目的：动物模型研究显示神经节苷脂GM1治疗帕金森病 (Parkinson’s disease,  PD)能够恢复神经功能以及多巴胺能神经元功能。已完成的临床前研究，以及较早完成的一项临床研究均显示GM1对PD有治疗作用。本研究比较GM1与安慰剂对PD患者运动功能的影响。

方法：共45例轻度至中度PD患者。观察指标采用UPDRS（Unified Parkinson’s Disease Rating Scale）评分法，评估病人运动功能的改善情况。
经过三项独立的基础评估后，病人分别予以首剂GM11000mg或安慰剂静脉注射，第二天起病人每天自行皮下注射GM1200mg或安慰剂（分两次注射），连续用药16周。每月追踪检查一次，对两组病人进行UPDRS评分比较。

结果：16周时，结果显示两组间在UPDRS运动功能评分上有显著的差异（P=0.001）。UPDRS中的日常生活活动量评分（“关”，off-period assessment）也显示GM1治疗组病人日常生活能力改善显著优于安慰剂组（P=0.04）。GM1治疗组病人在计时运动神经测试（Timed Motor Tests）包括臂、手和脚的活动及行走评分改善也较安慰剂组显著。GM1具有良好的耐受性，在本研究中无严重不良事件报告。

 结论：本研究表明，应用神经节苷脂GM1治疗PD可以有效地促进患者神经功能的恢复。GM1治疗PD患者的长期作用效果及作用机理有待于进一步研究。