导读：善唯达——小儿急性白血病特效新药，研究证实，善唯达在临床应用中有较高的疗效，对复发/顽固性急性淋巴细胞自血病联合其他化疗药可取得5O%～82%缓解率。10例小儿急性白血病患儿经善唯达联合其他药物治疗后6例达到完全缓解，4例疗效显著。

近年来，抗癌新药的应用和抗癌化疗方案的改进使急性白血病的缓解率不断提高，生存期延长，进而达到治愈的目的。上海医科大学附属儿科医院采用善唯达治疗小儿急性白血病取得理想疗效。

1、一般资料：

选取的在10例急性白血病中，急性淋巴细胞白血病有7例，急性非淋巴细胞白血病(ANLL)有3例，在7例急性淋巴细胞白血病中，高危急淋5例，标危急淋2例；属初发的有1例，缓解后强化治疗1例，难治3例，复发2例，在3例急性非淋巴细胞白血病中，2例属初发难治病例，1例是复发病例。在10例中，男性8例，女性2例，年龄为1.5-13岁。

2、治疗：

初发急淋病例用IdOAP(VCR2mg/m2/d×ld、善唯达(Id)10mg/m2/d×2～3d、Ara—C200～300mg/m2/d×5～7d及强的松4O～60mg/m2/d×7d).复发或难治急淋病例用IdOCAP或IdOAPL(按上述方案再加用CTX800～1000mg/m/d×ld和/或L—ASP1万U/m2/d×10d)。急非淋病例用IdA(Id10mg/m2/d×2～3d，Ara—C200～400mg/m2/d×5～7d)或按上述方案再加用三尖杉4～8mg/m2/d×5～7d或VP15O～200mg/m2/d×5～7d。1O例患儿经上述化疗后，间歇期中末梢血白细胞总数<1.0X1O9/L时，应用重组人粒细胞集落刺激因子(G—CSF)2～5μg/kg/d×7～10d，并观察白细胞计数上升数据。

3、结果：

本组6例患儿经化疗后，临床症状消失，血象中幼稚细胞消失，骨髓中原始加幼稚(早幼)细胞少于3%，初步符合CR标准。1例强化治疗及3例难治急淋病例于化疗后原始及幼稚细胞为0，也显示明显疗效。化疗前6例患儿骨髓中有核细胞增生极度活跃，3例有核细胞增生明显活跃，化疗后骨髓检查均显示有核细胞增生降低。化疗前骨髓象显示大量原始及幼稚(早幼)细胞，6例均在3O%以上，最高可达86%，化疗后原始及幼雅(早幼)细胞均下降至3%以下，1例强化治疗及3例难治急淋病例的原始及幼稚细胞由2.5%～5%下降至0%。

化疗前血红蛋白值及血小板数除1例外均低于正常值，血红蛋白值为6.0～11.0g/L，血小板数为35～88×109/L.化疗后均有所下降,血红蛋白值在5.0～8.5g/L，血小板数为10～30×109/L。化疗前白细胞计数最高为35×109/L，最低自细胞计数为3.5×109/L，5例高危急淋患者的自细胞计数均>25×109/L。在末梢血涂片检查中发现幼稚细胞10%～4O%者有5例。本文所述的1O例患者化疗后自细胞计数均下降至1.0×109/L以下，最低可达0.3×109/L，血涂片中幼稚细胞均消失。10例白细胞计数下降至1.0×109/L以下者均应用G—CSF，7～10天后白细胞计数即上升至1.0×109/L以上。

化疗后主要表现为食欲差、呕吐及胃部不适等消化道症状明显增多面色苍白及紫癜仅在化疗后2～3周内表现明显，以后骨髓抑制恢复，此症状及体征也逐渐消失；少数患儿有口腔粘膜溃疡及脱发；肿大的淋巴结在化疗后消失；2例肝脏肿大>5cm，其余肝脾肿大均<3cm，化疗后均缩小，其中1例难浩急淋患儿，经多种化疗方案治疗，脾脏仍然肿大于肋下2cm，后经用善唯达浩疗，脾肿迅速缩小而消失。治疗中未出现心悸及心律不齐。10例患儿在治疗前后肝肾功能、心电图及胸片检查均显示正常，B超显示肝脾肿大，但在化疗后消失。

4、讨论：

善维达又名去甲氧柔红霉素，它与柔红霉索不同在于糖苷部基C1位置缺少一个甲氧基团，有更高的脂溶性，较易透过细胞膜。。它比柔红霉索及阿霉素(Dox)更快被细胞摄入，在实验模型中有较强的抗肿瘤作用，其效果比阿霉素高10倍，该药能诱发DNR断裂，同时强烈抑制DNA和RNA多聚酶。而且，该药代谢产物的体内、外活性与其亲本化台物相似，代谢产物的半衰期相当长，保证了该药持续抗肿瘤的活性。所以善唯达能在临床应用中显示较高的疗效，它对复发/顽固性急性粒细胞白血病联合Ara-C治疗能取得64%缓解率，对复发/顽固性急性淋巴细胞自血病联合其他化疗药可取得5O%～82%缓解率。

本组6例复发及顽固性的急淋及急非淋患儿应用善唯达联台其他治疗药也取得较高疗效，临床症状消失，血象中幼稚细胞消失，骨髓象中原始加幼稚(早幼)细胞下降至3%以下。对另外难治急淋3例也取得较好疗效，1例经多种化疗治疗，其脾脏始终在肋下2cm，后加用善唯达治疗，脾肿很快消退.且骨髓中原始加幼稚细胞均下降至0。该药疗教较高，副反应较轻，与柔红霉素及阿霉素相比，其心脏毒性指数低。

本组病例应用该药后除胃肠道反应增多外，未发现心悸及心律不齐，且心电图检查正常，对骨髓抑制较明显，使骨髓象显示有核细胞增生降低，周围血白细胞计数下降至1.0X1O/L以下，最低可达0.3×109/L，而这种抑制是可逆的，在2～3周间歇期内积极预防感染及应用G—CSF，周围血自细帕计数可望较快恢复。该药有较高的脂溶性，其代谢产物可达脑脊液浓度，为进一步探讨该药在预防和治疗脑膜白血病的作用方面提供了一种有效的方法。