一项随机、安慰剂对照的III期临床试验结果显示，凡德他尼(一种针对多个靶点的试验药)可显著延缓局部晚期或转移性甲状腺髓样癌发生进展的时间。

在中位随访2年时，接受凡德他尼治疗的患者中共有231例未能达到中位无进展生存期，但在100例安慰剂组患者中该数值为19.3个月。凡德他尼组患者出现疾病进展的几率仅为32%，而对照组患者的这一数值为51%(危险比为0.46；P<0.0001)。

该研究的主要作者Samuel A. Wells 博士在美国临床肿瘤学会年会上提交这一数据时发言说：“在该研究中，研究者证实了凡德他尼对晚期转移性甲状腺髓样癌患者有效，目前还没有针对这一阶段疾病的有效治疗方案。”

凡德他尼的作用靶点是VEGF (血管内皮生长因子)、EGFR (表皮生长因子受体)和RET(基因转染过程中可以重排的基因)通路。在之前进行的一项II期研究中，研究者业已证实，在晚期遗传性甲状腺髓样癌(这种疾病极为罕见)患者中应用该药可以产生抗肿瘤活性(Cancer Res. 2002;62:4645-55; Cancer Res. 2002;62:7284-90; J. Clin. Oncol. 2010;28:767-72)。

美国国家癌症研究所甲状腺临床研究项目的负责人Wells博士报告说ZETA[Zactima(凡德他尼在美国的商品名)对甲状腺癌的疗效评估]试验将331例患者按2∶1的比例随机分配至服用300 mg/天凡德他尼组或安慰剂组，试验时间为2006年12月至2007年11月。到2009年7月31日数据截止时为止，共有124例37%)患者出现疾病进展，48例(15%)患者死亡，还有102例患者在疾病进展后开始接受开放性凡德他尼治疗。最后一组包括53例来自安慰剂组的患者，他们在该研究的自主开放阶段转为接受这种活性化合物治疗。

在该试验的两组患者中男性所占比例均略过半。治疗组患者的平均年龄为50.7岁，而安慰剂组患者为53.4岁。两组患者中存在疾病转移的比例均超过90%。