甲状腺癌的发病率持续升高，在过去的20年里甲状腺癌患者已成倍增加。甲状腺癌以分化型甲状腺癌（90%）和甲状腺髓样癌最为常见，可供选择的治疗手段很少。

阿斯利康制药公司生产的靶向药物—凡德他尼（Caprelsa）已被批准用于甲状腺髓样癌的治疗。

一项Ⅱ期临床试验结果显示其对分化型甲状腺癌具有很好的疗效，该结果已于2012年8月14日发表于柳叶刀肿瘤学杂志，凡德他尼也有望成为治疗分化型甲状腺癌的靶有效向药物。

该项实验共入组72位受试患者，分为凡德他尼组（每日口服300mg）和安慰剂组，疗程为5.9至11.1个月。试验结果显示，凡德他尼组的无进展生存期是安慰剂组的近两倍（危险比=0.63；P=0.008）。该药还明显提高患者的疾病控制率。

但总的生存期并没有延长。

但由于凡德他尼能有效地提高甲状腺髓样癌患者的无进展生存期，所以被批准用于甲状腺髓样癌的治疗。

针对这项新发表的研究，来自明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所的Keith Bible博士指出：在有关分化型甲状腺癌和甲状腺髓样癌的两项临床试验研究中，安慰剂与活性药物凡德他尼之间存在交互作用。他认为正是因为这一交互作用，使得很难对该药在提高总生存期方面的药效进行评价。

正如预期的那样，在治疗分化型甲状腺癌的临床试验中，凡德他尼组的受试患者出现3级以上不良反应发生率高于安慰剂组，包括心电图中QTc时程延长（14% vs 0%），腹泻（10% vs 0%），乏力（7% vs 4%）以及疲劳（5% vs 0%）；两组分别有2例和1例患者死亡，药物治疗组具有较高的死亡率（1.5%）。Bible博士指出，该结果与其他激酶抑制剂相关研究报道的治疗相关死亡率是一致的。

他认为：“该项研究尚未能弄清凡德他尼能否提高患者总生存期这一难题。”凡德他尼作为第一个针对甲状腺癌进行治疗的靶标药物，能提高患者的无进展生存期，对于处于无进展期的分化型甲状腺癌患者来说，目前尚没有太多的治疗手段供他们选择，凡德他尼也许是一个不错的选择。